BioMarin Pharmaceutical Inc. gab eine Vereinbarung mit dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen (GKV-SV) über den Erstattungsbetrag für ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox) für Menschen mit schwerer Hämophilie A bekannt. Dies ist die erste Gentherapie für Hämophilie, die in Deutschland einen bundesweit vereinbarten Preis erhält. ROCTAVIAN bietet einen Mehrwert für den Einzelnen und das Gesundheitssystem in Deutschland, da es sich um eine einmalige Therapie mit einer einzigen Dosis handelt, die als intravenöse Infusion über 3-4 Stunden zu einem Bruttopreis von 28.933,53 EUR pro Ampulle verabreicht wird. Dieser Ampullenpreis entspricht einem Nettoerlös von ca. 900.000 USD pro Patient für BioMarin zum aktuellen Wechselkurs, unter Berücksichtigung des durchschnittlichen Patientengewichts und der Anzahl der für die einmalige Behandlung erforderlichen Ampullen sowie geschätzter Abzüge für übliche Rabatte und Skonti.

BioMarin und GKV-SV haben sich auf ein ergebnisbasiertes prospektives Kohortenmodell für ROCTAVIAN geeinigt. Dies wird es ermöglichen, die Erstattung in Zukunft zu erhöhen oder zu senken, und zwar auf der Grundlage von realen Daten, die vom Deutschen Hämophilieregister für mit ROCTAVIAN behandelte Patienten gesammelt wurden. Diese Vereinbarung mit einer Mindestlaufzeit von 3 Jahren sichert die Versorgung und Kostenerstattung für berechtigte Patienten in Deutschland mit ROCTAVIAN durch die GKV-SV.

Zwei Patienten in Deutschland haben ROCTAVIAN bereits kommerziell erhalten, und 60 Personen sind für die nächsten Schritte auf der Grundlage der Ergebnisse von diagnostischen Begleittests für Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) berechtigt. Darüber hinaus laufen derzeit die abschließenden Preisverhandlungen mit der italienischen Arzneimittelbehörde, die voraussichtlich bis Ende 2023 abgeschlossen sein werden. Zahlreiche Erstattungsrichtlinien, die nun auch ROCTAVIAN einschließen, wurden von führenden US-amerikanischen Kostenträgern veröffentlicht.

Während medizinische Ausnahmeverfahren einen Weg zur Kostenübernahme bieten, werden diese Richtlinien, die Millionen von Menschenleben repräsentieren, dazu beitragen, den Zugang zur Behandlung zu verbessern. Das Unternehmen arbeitet weiterhin mit Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) im ganzen Land zusammen, um sie in der Verabreichung von ROCTAVIAN zu schulen, und viele HTCs haben Pläne, die Behandlung noch vor Ende dieses Jahres einzuführen. Es wird geschätzt, dass in den USA etwa 6.500 Erwachsene mit schwerer Hämophilie A leben. BioMarin geht davon aus, dass etwa 2.500 dieser Erwachsenen derzeit für die Behandlung mit ROCTAVIAN in Frage kommen.