Der Vorstand der CARsgen Therapeutics Holdings Limited gab bekannt, dass die National Medical Products Administration of China den Zulassungsantrag für Zevorcabtagene Autoleucel zur Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom, die nach mindestens 3 vorangegangenen Therapielinien (einschließlich eines Proteasom-Inhibitors und eines immunmodulatorischen Mittels) fortgeschritten sind, genehmigt hat. Zevorcabtagene autoleucel ist ein autologes, gegen BCMA gerichtetes CAR-T-Zell-Produkt, das durch Transduktion von T-Zellen mit einem Lentivirus erzeugt wird, das für ein CAR kodiert, das ein vollständig menschliches BCMA-spezifisches variables Einzelkettenfragment ("scFv"), die menschliche CD8-Gelenkdomäne, die CD8-Transmembrandomäne, die co-stimulierende 4-1 BB-Domäne und die CD3-Aktivierungsdomäne umfasst. Das urheberrechtlich geschützte neue vollständig menschliche scFv hat eine hohe Bindungsaffinität und Stabilität.

Die Zulassung von zevorcabtagene autoleucel basiert auf einer offenen, einarmigen, multizentrischen klinischen Studie der Phase II (LUMMICAR STUDY 1, NCT03975907), die in China durchgeführt wurde. Die Studienergebnisse wurden auf der Jahrestagung 2022 der American Society of Hematology veröffentlicht. Zevorcabtagene Autoleucel zeigte eine ermutigende Wirksamkeit und ein günstiges Sicherheitsprofil. Das Multiple Myelom ist eine unheilbare bösartige Plasmazellerkrankung, die etwa 10 % aller hämatologischen Krebserkrankungen ausmacht.

Da die Bevölkerung Chinas immer älter wird und die Lebenserwartung steigt, wird erwartet, dass die Zahl der Patienten mit Multiplem Myelom zunehmen wird. Frost & Sullivan prognostiziert, dass die Prävalenz des Multiplen Myeloms in China im Jahr 2023 bei etwa 153.000 pro Jahr liegt und die Zahl der Neuerkrankungen 23.200 pro Jahr betragen wird. Es wird geschätzt, dass die Prävalenz des Multiplen Myeloms in China bis 2030 auf 266.300 ansteigen wird.

Zevorcabtagene autoleucel ist ein vollständig humanes, autologes BCMA CAR T-Zell-Produkt für die Behandlung von R/R MM. Wie die NMPA am 1. März 2024 mitteilte, wurde Zevorcabtagene autoleucel am 23. Februar 2024 für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom zugelassen, die nach mindestens 3 vorherigen Therapielinien (einschließlich eines Proteasom-Inhibitors und eines immunmodulatorischen Wirkstoffs) fortgeschritten sind. CARsgen führt in Nordamerika eine separate klinische Studie der Phase 1b/2 LUMMICAR STUDY 2 durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Zevorcabtagene Autoleucel bei rezidiviertem Multiplem Myelom zu untersuchen.

Zevorcabtagene autoleucel erhielt 2019 von der U.S. FDA die Zulassung als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) und als Orphan Drug sowie 2019 und 2020 von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) die Zulassung als Priority Medicines (PRIME) und Orphan Medicinal Product. Zevorcabtagene autoleucel erhielt außerdem von der NMPA im Jahr 2020 den Status eines Therapiedurchbruchs.