Catalyst Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den ergänzenden Zulassungsantrag ("sNDA") des Unternehmens zur Erhöhung der angegebenen maximalen Tagesdosis von FIRDAPSE®? (Amifampridin) Tabletten 10 mg von 80mg auf 100mg für die Behandlung des Lambert-Eaton myasthenischen Syndroms ("LEMS"). Die Agentur hat ein Aktionsdatum für den Prescription Drug User Fee Act ("PDUFA") auf den 4. Juni 2024 festgelegt.

FIRDAPSE ist derzeit in den USA für die Behandlung von LEMS für Erwachsene und für Kinder im Alter von sechs bis neun Jahren zugelassen. Das Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom oder LEMS ist eine seltene neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die vor allem durch Muskelschwäche der Gliedmaßen gekennzeichnet ist. Acetylcholin ist der Neurotransmitter, der für die Kontraktion der Muskeln verantwortlich ist. Wenn dieser Neurotransmitter nicht in ausreichender Menge freigesetzt wird, führt dies bei LEMS-Patienten zu Muskelschwäche.

Darüber hinaus wird LEMS häufig mit einer bösartigen Erkrankung in Verbindung gebracht, am häufigsten mit kleinzelligem Lungenkrebs, und bei manchen Menschen ist LEMS das erste Symptom einer solchen bösartigen Erkrankung.