Cingulate Inc. gab bekannt, dass es die Phase-3-Studie zur Dosisoptimierung seines Hauptkandidaten CTx-1301 (Dexmethylphenidat) bei Erwachsenen abgeschlossen hat. CTx-1301 ist ein neuartiges Prüfpräparat, das als echtes, einmal täglich einzunehmendes Stimulans zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) entwickelt wird und von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) zugelassen wurde. Die Phase-3-Studie CTx-1301-022 (NCT05631626) untersuchte den Wirkungseintritt und die Wirkungsdauer von CTx-1301 bei 21 Erwachsenen (Altersspanne: 18- 55 Jahre) mit ADHS in einer Laborumgebung für Erwachsene. Die Ergebnisse der Studie werden für das dritte Quartal 2023 erwartet und sollen auf einem zukünftigen medizinischen Kongress vorgestellt werden.

Dr. Childress ist bis 2023 der Präsident von APSARD. Zusätzlich zu der Phase-3-Studie zur Dosisoptimierung bei Erwachsenen plant Cingulate, im dritten Quartal 2023 seine zulassungsrelevante Phase-3-Studie zur festen Dosierung bei Kindern und Jugendlichen sowie seine zulassungsrelevante Studie zur Dosisoptimierung bei pädiatrischen Patienten zu beginnen. Wenn die klinischen Ergebnisse der Phase-3-Studien positiv ausfallen, plant Cingulate, Mitte 2024 einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) für CTx-1301 gemäß Abschnitt 505(b)(2) einzureichen.

Über das Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätssyndrom (ADHS) ADHS ist eine chronische neurobiologische und entwicklungsbedingte Störung, von der Millionen von Kindern betroffen sind und die oft bis ins Erwachsenenalter andauert. Die Erkrankung ist durch ein anhaltendes Muster von Unaufmerksamkeit und/oder Hyperaktivität/Impulsivität gekennzeichnet, das die Funktionsfähigkeit oder Entwicklung beeinträchtigt. In den USA wurde bei etwa 6,4 Millionen Kindern und Jugendlichen (11%) unter 18 Jahren ADHS diagnostiziert.

Von dieser Gruppe erhalten etwa 80% eine Behandlung, wobei 65%-90% klinische ADHS-Symptome aufweisen, die bis ins Erwachsenenalter anhalten. Die Prävalenz von ADHS bei Erwachsenen wird auf etwa 11 Millionen Patienten (4,4 %) geschätzt und ist damit fast doppelt so groß wie die der Kinder und Jugendlichen zusammen, allerdings werden nur schätzungsweise 20 % von ihnen behandelt. Über die Phase-3-Studie zur Dosisoptimierung von CTx-1301 bei Erwachsenen Bei der ersten Phase-3-Studie (CTx-1301-022, NCT05631626) für CTx-1301 handelt es sich um eine einzentrische, dosisoptimierte, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, parallele Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit CTx-1301 bei 21 Erwachsenen (Altersbereich: 18-55 Jahre) mit ADHS.

Die Studie bestand aus einer Screening-Phase, einer Dosisoptimierungsphase, einer doppelblinden, randomisierten Phase und einer siebentägigen Nachbeobachtungsphase. Vor Beginn der fünfwöchigen Dosisoptimierungsphase wurden die Probanden einer Screening-Untersuchung unterzogen. Während der Dosisoptimierungsphase wurden die Probanden wöchentlich besucht und auf Dosen zwischen 25 mg und 50 mg CTx-1301 eingestellt.

Cingulate setzte ein ALC ein, das es ermöglichte, wiederholte Messungen im Laufe eines Tages durchzuführen, um den Beginn und die Dauer der Wirksamkeit von CTx-1301 zu bewerten. Die in Frage kommenden Probanden wurden im Verhältnis 1:1 auf ihre optimale Dosis oder ein Placebo randomisiert, nachdem sie einen Praxisbesuch mit vier PERMP-Bewertungen (Permanent Product Measure of Performance) absolviert hatten. Die Probanden nahmen die ihnen zugewiesene/randomisierte Dosis über den folgenden Zeitraum von sieben Tagen ein.

Am siebten Tag absolvierten die Probanden einen vollständigen ALC-Besuch. Die Dauer des vollständigen ALC-Besuchs betrug etwa 17 Stunden. Die Probanden wurden innerhalb von sieben Tagen nach der vollständigen ALC-Behandlung in der Klinik auf ihre Sicherheit hin untersucht.

Das primäre Ziel von CTx-1301-022 war die Bewertung der Wirksamkeit von CTx-1301 im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Erwachsenen mit ADHS in einer ALC-Studie. Zu den sekundären Zielen gehörten die Bestimmung des Beginns und der Dauer der klinischen Wirkung von CTx-1301 bei der Behandlung von ADHS bei Erwachsenen in einer ALC-Studie und die Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von CTx-1301 im Vergleich zu Placebo. Die Studie untersuchte auch die Qualität und die Zufriedenheit mit der vorherigen Medikation mit CTx-1301.

Das klinische Studienprogramm der Phase 3 für CTx-1301 wird in den USA durchgeführt und ist entscheidend für die Einreichung des Zulassungsantrags bei der FDA, die für Mitte 2024 erwartet wird. Über CTx-1301Cingulles führender Kandidat, CTx-1301, nutzt Cingulles proprietäre PTR-Arzneimittelverabreichungsplattform, um eine bahnbrechende Multicore-Formulierung des pharmazeutischen Wirkstoffs Dexmethylphenidat zu entwickeln, der von der FDA für die Behandlung von ADHS zugelassen ist. Dexmethylphenidat gehört zur Klasse der Stimulanzien und erhöht die Noradrenalin- und Dopaminaktivität im Gehirn, um Aufmerksamkeit und Verhalten zu beeinflussen.