CLINUVEL kündigte ein neuartiges klinisches Programm an, das Afamelanotid zur Behandlung der Parkinson-Krankheit (PD oder Parkinson) im Frühstadium bei hellhäutigen Patienten untersucht. Das Programm zielt darauf ab, festzustellen, ob Afamelanotid durch die Aktivierung des Melanocortin-1-Rezeptors (MC1R)

in der Lage ist, den a-Synuclein-Spiegel (ein Toxin) im Blut von Parkinson-Patienten zu senken und die Neuronen des Mittelhirns positiv zu beeinflussen. MC1R ist bekanntlich ein Schlüsselrezeptor in Gehirn- und Hautzellen. In großen Studien wurde festgestellt, dass hellhäutige Patienten ein höheres Risiko für Morbus Parkinson haben, das mit einer Fehlfunktion des MC1R zusammenhängt.

Da bekannt ist, dass Afamelanotid die Funktion des MC1R optimiert, wird angenommen, dass die medikamentöse Behandlung eine positive Wirkung auf die Parkinson-Krankheit haben könnte, indem sie das a-Synuclein senkt, wie kürzlich in präklinischen Studien gezeigt wurde.²¯³ Afamelanotid wird in Europa und den USA als SCENESSE® für Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) vermarktet. Beweise für den Einsatz von Afamelanotid bei der Parkinson-Krankheit: Weltweit hat man festgestellt, dass Menschen, die mit roten Haaren und heller Haut geboren wurden, einen Funktionsverlust der MC1Rs ? die auf Haut- und Gehirnzellen exprimiert werden ? aufweisen.

und haben ein erhöhtes Risiko für Parkinson und Melanome. In verschiedenen Parkinson-Modellen wurde gezeigt, dass ein MC1R-bindendes Medikament ? wie Afamelanotid ?

einen zellulären Schutz gegen a-Synuclein ermöglicht, eine toxische Substanz, die in den Neuronen von Parkinson-Patienten gefunden wird. In präklinischen Modellen hat sich gezeigt, dass der Einsatz von Afamelanotid neurodegenerative Zustände verbessert. Nach jahrzehntelanger Anwendung beim Menschen ist bekannt, dass Afamelanotid stark an MC1R bindet und durch pharmakologische Aktivierung die zellulären Funktionen (Signalgebung) optimiert.

Die CUV901-Studie ist die erste Studie am Menschen, in der die Wirkung von Afamelanotid bei Parkinson als therapeutische Option untersucht wird. Studienaufbau ? CUV901: In der Phase-IIa-Studie CUV901 werden sechs hellhäutige Patienten mit frühen Symptomen von Morbus Parkinson untersucht, die noch keine medikamentöse Therapie erhalten.

Die ersten Ziele der offenen Studie sind die Untersuchung der Sicherheit von Afamelanotid, die Bestimmung von a-Synuclein im Blut und die Bewertung von visuellen Veränderungen im Mittelhirn. Sekundäre Endpunkte sind die Bewertung der kognitiven Funktionen. Das Studiendesign hat die ethische und behördliche Genehmigung erhalten.

Patienten im Alter zwischen 40 und 85 Jahren erhalten 11 Dosen von 0,08 mg pro Kilogramm Körpergewicht Afamelanotid an jedem Tag der Verabreichung des Medikaments über eine Studiendauer von 56 Tagen. Die ersten Patienten werden voraussichtlich noch vor Ende 2024 in die Studie aufgenommen.