Delcath Systems, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) HEPZATO KIT (Melphalan/Hepatic Delivery System) als leberorientierte Behandlung für erwachsene Patienten mit metastasiertem Aderhautmelanom (mUM) mit inoperablen Lebermetastasen, die weniger als 50 % der Leber befallen und keine extrahepatische Erkrankung aufweisen, oder mit einer extrahepatischen Erkrankung, die auf Knochen, Lymphknoten, subkutanes Gewebe oder die Lunge beschränkt ist und sich einer Resektion oder Bestrahlung unterziehen lässt, zugelassen hat. mUM ist eine seltene und aggressive Form von metastasierendem Krebs mit einer Inzidenz von etwa 1.000 Fällen pro Jahr in den USA. Bei 90% der mUM ist die Leber betroffen, und Leberversagen ist häufig die Todesursache.

Die Richtlinien des National Comprehensive Cancer Network (NCCN) empfehlen für mUM-Patienten mit Lebermetastasen eine auf die Leber gerichtete Therapie. HEPZATO K IT ist die einzige lebergerichtete Therapie, die von der FDA für die Behandlung von mUM zugelassen ist, und die perkutane Leberperfusion (PHP), das Verfahren, das durch HEPZATO Kit ermöglicht wird, ist bereits in den NCCN-Richtlinien enthalten. Das Unternehmen plant, das Produkt im vierten Quartal auf den Markt zu bringen, und die Patienten werden weiterhin an Standorten des Expanded Access Program (EAP) aufgenommen und behandelt.

Die Zulassung von HEPZATO K It basierte in erster Linie auf den Ergebnissen der FOCUS-Studie (NCT02678572), einer einarmigen, multizentrischen, offenen Phase-3-Studie, bei der HEPZATO (Melphalan) über das hepatische Verabreichungssystem (HDS) während eines PHP-Verfahrens verabreicht wurde. Einundneunzig (91) Patienten erhielten alle 6 bis 8 Wochen eine Behandlung, und zwar bis zu 6 Behandlungen. Aus diesem Grund empfehlen die Richtlinien des National Comprehensive Cancer Network für Patienten mit Lebermetastasen lebergerichtete Therapien, einschließlich Embolisation (d.h. transarterielle Chemoembolisation, Radioembolisation oder Immunoembolisation), ablative Verfahren (d.h. thermische Ablation, Kryotherapie) sowie PHP, die nur mit dem HEPZATO KATO KIT durchgeführt werden können.

Es ist erwähnenswert, dass PHP bereits vor der FDA-Zulassung in den Leitlinien enthalten war. Metastasierende Aderhautmelanome in der Leber haben in der Regel ein miliäres Ausbreitungsmuster, bei dem es zahlreiche röntgenologisch erkennbare und mikroskopisch verborgene Metastasen in der Leber gibt. Delcath wird am 15. August 2023 um 8:00 Uhr Eastern Time eine Telefonkonferenz abhalten, um die FDA-Zulassung zu besprechen.

HEPZATO ist nur im Rahmen eines eingeschränkten Programms unter einer Risikobewertungs- und -minderungsstrategie namens HEPZatO KIT REMS erhältlich. Zu den Faktoren, die zu solchen Abweichungen führen können, gehören unter anderem Unsicherheiten in Bezug auf: die Kommerzialisierungspläne des Unternehmens und seine Fähigkeit, das HEPZATO TIT erfolgreich zu vermarkten; das erfolgreiche Management der HEPZATOKIT-Lieferkette durch das Unternehmen, einschließlich der Sicherstellung einer angemessenen Versorgung mit kritischen Komponenten, die für die Herstellung und den Zusammenbau des HEPZATOkIT erforderlich sind; erfolgreiche FDA-Inspektionen der Einrichtungen des Unternehmens und derjenigen seiner Drittlieferanten/Hersteller; die erfolgreiche Implementierung und das Management des HEPZATOKIT KIT durch das Unternehmen. Die Genehmigung löst effektiv die zweite Tranche der Finanzierung aus, die an die zuvor angekündigte PIPE-Finanzierung (Private Investment in Public Equity) vom 29. März 2023 gebunden ist. Die Teilnehmer der PIPE-Finanzierung haben 21 Tage Zeit, um ihre Optionsscheine der Tranche A auszuüben, wodurch Delcath zusätzliche Mittel in Höhe von bis zu 34,9 Mio. $ zufließen.

Darüber hinaus haben die Teilnehmer der PIPE 21 Tage Zeit, um ihre Optionsscheine der Tranche B auszuüben, sobald das Unternehmen bekannt gibt, dass es mindestens 10,0 Mio. $ an vierteljährlichen US-Einnahmen aus der Vermarktung von HEPZATO KIT erzielt hat, wodurch Delcath zusätzliche Mittel in Höhe von bis zu 24,9 Mio. $ erhält.