Disc Medicine Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in die von den National Institutes of Health geförderte klinische Phase-1/2-Studie mit Bitopertin bei Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) aufgenommen wurde. Bitopertin ist ein oral zu verabreichender Glycin-Transporter 1 (GlyT1) Hemmstoff, der die Häm-Biosynthese modulieren soll. Die Phase-1/2-Studie wird eine einarmige Dosis-Eskalationsstudie mit Bitopertin bei DBA-Patienten sein, die entweder eine steroidrefraktäre und/oder rezidivierende Erkrankung haben oder keine systemischen Kortikosteroide vertragen.

Die Studie umfasst eine geplante Dosiseskalation bei jedem Teilnehmer, um das hämatologische Ansprechen kontinuierlich zu überprüfen. Nach Abschluss der Hauptbehandlungsphase können die Patienten die Behandlung im Rahmen der Studie fortsetzen. Diese Studie wird von den NIH im Rahmen einer kooperativen Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung (Cooperative Research and Development Agreement, CRADA) unter der Leitung von Dr. Cynthia Dunbar, M.D., NIH Distinguished Investigator und Chief Translational Stem Cell Biology Branch, und Head, Molecular Hematopoiesis Section, NHLBI, mit Dr. David Young, M.D., Ph.D., NHLBI Staff Clinician als Principal Investigator durchgeführt und finanziert.

Der Inhalt dieser Studie liegt in der alleinigen Verantwortung der Autoren und gibt nicht unbedingt die offiziellen Ansichten der National Institutes of Health wieder.