Disc Medicine, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) DISC-3405 den Orphan Drug Designation für die Behandlung von Patienten mit Polycythemia vera (PV) erteilt hat. Die FDA erteilt den Orphan Drug Designation Status für Therapien, die sich mit seltenen Krankheiten oder Zuständen befassen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet den Entwicklern von Medikamenten Vorteile, darunter Unterstützung bei der Medikamentenentwicklung, Steuergutschriften für klinische Kosten, Befreiung von bestimmten FDA-Gebühren und eine siebenjährige Marktexklusivität nach der Zulassung.

DISC-3405 ist ein monoklonaler Antikörper gegen TMPRSS6 (Transmembrane Serine Protease 6, auch bekannt als Matriptase-2), der die Hepcidin-Produktion erhöhen und den Eisengehalt im Serum senken soll. Disc hat DISC-3405 im Januar 2023 von Mabwell Therapeutics einlizensiert. Präklinische Studien mit DISC-3405 haben eine Steigerung der Hepcidin-Produktion und eine Unterdrückung des Serum-Eisenspiegels in Tiermodellen von Beta-Thalassämie und Polycythemia vera gezeigt.

Disc hat im Oktober 2023 eine Phase-1-Studie mit DISC-3405 an gesunden Probanden begonnen und plant, DISC-3405 zunächst als Behandlung für Polycythemia vera sowie für andere hämatologische Erkrankungen zu entwickeln. DISC-3405 ist ein Prüfpräparat und in keinem Land der Welt für die Behandlung zugelassen. Polycythemia vera ist eine chronische und seltene myeloproliferative Neoplasie, die durch eine abnorme Vermehrung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet ist.

PV betrifft etwa 150.000 Patienten in den USA und hat eine ähnliche Prävalenz in Europa.