GC Biopharma Corp. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) ALYGLO (Immunglobulin intravenös, human-stwk) 10% Liquid, früher als "GC5107" bezeichnet, für die Behandlung von erwachsenen Patienten ab 17 Jahren mit primärer humoraler Immunschwäche (PI) zugelassen hat. Die zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie mit ALYGLO folgte den FDA-Richtlinien für die Behandlung von Patienten mit PI.

Die klinische Studie (NCT02783482) GC5107B war eine prospektive, offene, einarmige, historisch kontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von GC5107B bei Patienten mit einer bestätigten PI-Diagnose. Die Studien wurden in den Vereinigten Staaten und Kanada durchgeführt. Zu den wichtigsten Ergebnissen der klinischen Phase-3-Studie für Patienten im Alter von 17 Jahren und älter gehören die folgenden: Ein primärer Wirksamkeitsendpunkt von 0,03 akuten schwerwiegenden bakteriellen Infektionen (aSBIs) pro Patientenjahr, womit die FDA-Wirksamkeitsanforderung von weniger als einer aSBI pro Patientenjahr erfüllt wurde.

Der Anteil der Infusionen mit zeitlich bedingten unerwünschten Ereignissen, die während oder innerhalb von 72 Stunden nach der Infusion auftraten, betrug 0,22 (95% einseitiges oberes Konfidenzintervall: 30%), womit der von der FDA geforderte vordefinierte Endpunkt von weniger als 0,40 erreicht wurde. Sekundäre Analysen betrafen die jährliche Rate oder die Anzahl der Tage mit anderen Infektionen, den Antibiotikaverbrauch, die Tage, an denen die Patienten aufgrund einer Infektion nicht arbeiten, nicht zur Schule gehen oder keine normalen Aktivitäten ausüben konnten, sowie die Tage, an denen sie aufgrund einer Infektion ins Krankenhaus mussten. Darüber hinaus verwendet ALYGLO seine neuartige Kationenaustauschchromatographie (CEX) im Herstellungsprozess, um FXIa (FXIa) auf nicht nachweisbare Werte zu reduzieren.

Das Vorhandensein von aktiviertem FXIa in einigen kommerziellen IGIV-Produkten wurde als Ursache für eine kleine Anzahl von thromboembolischen Ereignissen bei Patienten, die Immunglobulininfusionen erhalten, identifiziert. Eine kürzlich in Frontiers in Cardiovascular Medicine veröffentlichte Studie beschreibt ausführlich die umfangreichen Tests von ALYGLO und die Ergebnisse des Herstellungsprozesses von GC Biopharma. GC Biopharma ist bestrebt zu evaluieren, wie dieser neue Herstellungsprozess die Produktsicherheit weiter verbessern kann.