GH Research PLC hat Aktualisierungen und Hinweise zu seinem klinischen Entwicklungsprogramm für GH001, dem firmeneigenen inhalierbaren Mebufotenin (5-MeO-DMT) Produktkandidaten zur Behandlung von behandlungsresistenten Depressionen (TRD), vorgelegt. Entwicklungsstrategie: Wie bereits angekündigt, rekrutiert das Unternehmen nach dem erfolgreichen Abschluss der Phase-1/2-Studie mit GH001 bei Patienten mit TRD (GH001-TRD-102) für eine europäische multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie mit GH001 bei Patienten mit TRD (GH001-TRD-201), bei der GH001 über ein externes Inhalationsgerät verabreicht wird. Unabhängig davon hat das Unternehmen im dritten Quartal 2023 einen Antrag auf ein neues Arzneimittel (Investigational New Drug Application, IND) für GH001 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht, um eine klinische Pharmakologiestudie der Phase 1 mit gesunden Probanden zu beginnen, bei der GH001 mit einem firmeneigenen Aerosolgerät verabreicht wird (GH001-HV-106).

Die Studie soll, vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung durch die FDA, die Überleitung zu den klinischen Daten unterstützen, die mit dem externen Inhalationsgerät, das das Unternehmen derzeit in der europäischen Phase-2b-Studie verwendet, gewonnen werden, so dass das Unternehmen, vorbehaltlich der Daten und der behördlichen Genehmigung, ein anschließendes globales Phase-3-Zulassungsprogramm mit dem firmeneigenen Gerät einleiten kann. Update und Ausblick auf die europäische klinische Phase-2b-Studie mit GH001 bei Patienten mit TRD: Die multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie des Unternehmens mit GH001 bei Patienten mit TRD (GH001-TRD-201) ist jetzt in sieben europäischen Ländern zugelassen und wird voraussichtlich etwa 80 Patienten an etwa 20 Standorten rekrutieren. Das primäre Ziel der Studie besteht darin, die Wirksamkeit einer eintägigen individualisierten Dosierung (IDR) von GH001 im Vergleich zu Placebo bei der Verbesserung der depressiven Symptome zu ermitteln, die anhand der mittleren Veränderung der Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) am Ende der 7-tägigen Doppelblindphase gemessen wird.

An die Doppelblindphase schließt sich eine 6-monatige offene Verlängerungsphase an, in der alle Patienten je nach ihrem klinischen Zustand eine Behandlung mit GH001 IDR erhalten können. Mit 14 begonnenen Standorten und weiteren geplanten Standorten ist das Unternehmen nun in der Lage, einen Ausblick auf den Abschluss der Doppelblindphase dieser Studie zu geben, der für das dritte Quartal 2024 erwartet wird. Update zur IND für GH001: Das Unternehmen hat kürzlich eine IND für GH001 bei der FDA eingereicht.

Nach Ablauf der 30-tägigen Überprüfungsfrist teilte die FDA mit, dass sie die IND aufgrund von ?21 CFR 312.42(b)(1)(iv): Unzureichende Informationen zur Bewertung der Risiken für Menschen? auf Eis gelegt hat. Die FDA teilte mit, dass innerhalb von 30 Tagen ein Schreiben mit weiteren Einzelheiten veröffentlicht werden wird.