Ipsen S.A. gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfohlen hat, die Marktzulassung für das Prüfpräparat Palovaroten zur Behandlung der extrem seltenen Knochenkrankheit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) nicht zu erteilen. In der EU gibt es derzeit nur symptomatische Behandlungen für FOP, die die Bildung von Knochen außerhalb des Skeletts bei Patienten mit dieser Krankheit nicht reduzieren. Ipsen wird eine erneute Überprüfung des CHMP-Gutachtens auf der Grundlage der wissenschaftlichen Daten beantragen, die aus dem bestehenden klinischen Studienprogramm für Palovarotene vorliegen.

FOP verursacht eine permanente und kontinuierliche Knochenneubildung in Weich- und Bindegeweben wie Muskeln, Sehnen und Bändern, ein Prozess, der als heterotope Ossifikation (HO) bekannt ist. Einmal gebildet, ist er irreversibel. Das Durchschnittsalter bei der Diagnose liegt bei 5 Jahren und letztlich verkürzt FOP die durchschnittliche Lebenserwartung auf 56 Jahre, da der vorzeitige Tod durch die Knochenbildung um den Brustkorb herum verursacht wird, was zu Atemproblemen und kardiorespiratorischem Versagen führt.

Die Prävalenz von FOP wird auf 1,36 pro Million Menschen geschätzt, und weltweit werden etwa 900 Fälle diagnostiziert; die Zahl der bestätigten Fälle variiert jedoch von Land zu Land. Die Stellungnahme des CHMP stützt sich auf die Auswertung der Daten von MOVE, der ersten und größten Phase-III-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von FOP. Die primären Ziele von MOVE waren die Bewertung der Wirksamkeit von Palovarotin bei der Verringerung des neuen HO-Volumens, bewertet mittels Ganzkörper-Computertomographie, im Vergleich zu Patienten, die nicht über die Standardbehandlung aus der globalen FOP-Naturverlaufsstudie von Ipsen hinaus behandelt wurden, und die Bewertung der Sicherheit des Prüfpräparats Palovarotin bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit FOP.