Jazz Pharmaceuticals plc gab aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase-2b-Studie (NCT05122650) bekannt, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Suvecaltamid (JZP385), einem hochselektiven und zustandsabhängigen Modulator von Kalziumkanälen vom T-Typ, bei erwachsenen Patienten mit essentiellem Tremor (ET) untersucht wird. Suvecaltamid erreichte in einer Dosierung von 30 mg im Vergleich zu Placebo keine statistische Signifikanz für den primären Endpunkt, d.h. die Veränderung des modifizierten zusammengesetzten Ergebnisscores der Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) von der Ausgangssituation bis zur Woche 12, sowie für den wichtigsten sekundären Endpunkt, die Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Skala. Obwohl statistisch nicht signifikant, wurden numerische Verbesserungen beim primären Endpunkt und dem wichtigsten sekundären Endpunkt bei 30 mg gegenüber Placebo beobachtet.

Die Verbesserung bei Placebo vom Ausgangswert bis zur 12. Woche übertraf ebenfalls die Erwartungen des Unternehmens und lag über dem Wert, der für Placebo in der vorherigen T-CALM-Studie mit Suvecaltamid beobachtet wurde. Suvecaltamid wurde gut vertragen und das allgemeine Sicherheitsprofil entsprach dem früherer Studien, wobei keine neuen Sicherheitssignale beobachtet wurden. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) waren Schwindel, Kopfschmerzen, Parästhesien, Durchfall und Schlaflosigkeit.

Diese waren überwiegend leicht bis mäßig schwerwiegend. Bei einem Teilnehmer kam es zu einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis, das vom Prüfarzt als behandlungsbedingt eingestuft wurde. Bei der klinischen Phase-2b-Studie (NCT05122650) handelt es sich um eine 12-wöchige, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Suvecaltamid in einer einmal täglichen oralen Dosis von 10, 20 und 30 mg oder Placebo.

Der primäre Endpunkt (modifizierter TETRAS Composite Outcome Score) besteht aus den Items 1-11 des TETRAS-ADL in Kombination mit den Items 6+7 (Spiral- bzw. Handschriftbewertung) des TETRAS-PS mit modifiziertem Scoring. Der wichtigste sekundäre Endpunkt der Studie war der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung von 1 Punkt beim CGI-S. An der Studie nahmen 420 Teilnehmer aus vier Ländern teil. Suvecaltamid (JZ P385) ist ein in der Erforschung befindlicher, hochselektiver, zustandsabhängiger Modulator von Kalziumkanälen vom Typ T (Cav3).

Kalziumkanäle vom T-Typ spielen eine Rolle bei der Steuerung von Muskelbewegungen durch das Gehirn.1 Suvecaltamid bindet bevorzugt, um eine bestimmte Konformation des Kanals zu stabilisieren und die Aktivität zu verringern. Die Phase-2-Studie zum Nachweis des Konzepts von Suvecaltamid bei Tremor der Parkinson-Krankheit läuft derzeit (NCT05642442).