KalVista Pharmaceuticals, Inc. gab mehrere Aktualisierungen zu klinischen Studien und Zulassungsbestimmungen für seinen Leitwirkstoff Sebetralstat bekannt, der als potenzielle orale On-Demand-Therapie für HAE-Attacken eingesetzt werden kann. Updates zu klinischen Studien und Zulassungen: Kaista a hat mehr als 50% der angestrebten Zahl von 114 Patienten in die zulassungsrelevante klinische Phase 3-Studie KONFIDENT aufgenommen. Die Studie wird abgeschlossen, sobald 84 der eingeschlossenen Patienten die Behandlungssequenz mit drei Attacken beendet haben.

Wie bereits früher angekündigt, werden die ersten Ergebnisse der Studie in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Derzeit werden an mehr als 50 aktiven Standorten in 17 Ländern Patienten in die KONFIDENT-Studie aufgenommen, und auch die Aufnahme von Patienten in die KONFIDENT-S Open-Label-Erweiterungsstudie verläuft weiterhin planmäßig. Das Unternehmen hat vor kurzem zusätzliche regulatorische Hinweise der FDA für die orale Zerfallstablette (ODT) von Sebetralstat erhalten, die die Anforderungen für einen ergänzenden NDA-Antrag (sNDA) bestätigen.

Die Hinweise der FDA beinhalten, dass vor der Einreichung des ergänzenden NDA-Antrags (sNDA) keine Wirksamkeitsstudien mit der ODT-Formulierung erforderlich sein werden. KalVista geht davon aus, dass die ODT-Formulierung in den USA und in der EU die erwartete Formulierung für die Ersteinführung sein wird, obwohl sie auch in anderen Regionen die Formulierung für die Ersteinführung sein könnte. KalVista hat vor kurzem auch von der japanischen Zulassungsbehörde (PMDA) eine Empfehlung für den klinischen Entwicklungspfad erhalten, der zur Einreichung eines Zulassungsantrags in diesem Land führt.

KalVista wird nun japanische Patienten sowohl für KONFIDENT als auch für KONFIDENT-S rekrutieren, um den Zulassungsantrag zu unterstützen, und die klinischen Zentren für die Rekrutierung in Japan wurden ausgewählt und die Startaktivitäten sind im Gange.