KalVista Pharmaceuticals, Inc. gab positive Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie KONFIDENT bekannt, die eine statistisch und klinisch signifikante Wirksamkeit von Sebetralstat als orale On-Demand-Therapie für das hereditäre Angioödem (HAE) belegen. KONFIDENT war die größte und repräsentativste Studie, die jemals zur Behandlung von HAE durchgeführt wurde. Sie umfasste Jugendliche, Patienten, die eine Langzeitprophylaxe anwenden, und alle Schweregrade und Lokalisationen von Anfällen. Die klinische Studie erfüllte alle primären und wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil.

HAE-Attacken, die sowohl mit 300 mg als auch mit 600 mg Sebetralstat behandelt wurden, erreichten den primären Endpunkt des Beginns der Symptomlinderung signifikant schneller als Placebo (p < 0,0001 für 300 mg, p=0,0013 für 600 mg). Die mediane Zeit bis zum Beginn der Symptomlinderung betrug 1,61 Stunden mit Sebetralstat 300 mg (CI 1,28, 2,27), 1,79 Stunden mit Sebetralstat 600 mg (CI 1,33, 2,27) und 6,72 Stunden mit Placebo (CI 2,33, >12). In Übereinstimmung mit früheren Studien war Sebetralstat gut verträglich und wies ein ähnliches Sicherheitsprofil wie Placebo auf.

Es gab keine Patienten, die die Behandlung wegen eines unerwünschten Ereignisses abbrachen, und es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) beobachtet. Die Raten behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse lagen bei 2,3% für 300 mg Sebetralstat, 2,2% für 600 mg Sebetralstat und 4,8% für Placebo. Die primären und wichtigen sekundären Endpunkte wurden in einer festen, hierarchischen Reihenfolge analysiert und um die Multiplizität bereinigt.

Die wichtigsten sekundären Endpunkte zeigten: Bei den mit Sebetralstat 300 mg oder 600 mg behandelten Attacken wurde im Vergleich zu Placebo eine signifikant schnellere Verringerung des Schweregrads der Attacken gegenüber dem Ausgangswert erreicht (p=0,0036 für 300 mg und p=0,0032 für 600 mg). Bei den mit Sebetralstat 300 mg oder 600 mg behandelten Attacken wurde im Vergleich zu Placebo eine signifikant schnellere Zeit bis zum vollständigen Abklingen der Attacken erreicht (p=0,0022 für 300 mg und p < 0,0001 für 600 mg).