KalVista Pharmaceuticals, Inc. gab aktuelle Informationen zur klinischen Studie und zu den Zulassungsbestimmungen für sein Hauptprogramm Sebetralstat bekannt, das als potenzielle orale On-Demand-Therapie für das hereditäre Angioödem (HAE) entwickelt wird. Updates zu klinischen Studien und Zulassungen: KalVista hat die für den Abschluss der Phase-3-Studie KONFIDENT erforderliche Anzahl von Anfällen unter Behandlung erreicht. Bei der Studie handelt es sich um eine Cross-Over-Studie, in der die Patienten insgesamt drei Attacken behandeln sollen: jeweils eine mit 300 mg Sebetralstat, 600 mg Sebetralstat und Placebo, die in randomisierter Reihenfolge verabreicht werden.

Die ersten Daten werden für Anfang 2024 erwartet, so dass die Einreichung des Zulassungsantrags bei der US-Arzneimittelbehörde (FDA) in der ersten Hälfte des Jahres 2024 planmäßig erfolgen kann. Das Unternehmen geht außerdem davon aus, dass die Zulassung in der Europäischen Union und in Japan später im Jahr 2024 beantragt wird. KONFIDENT hat insgesamt 136 Teilnehmer aus 66 Zentren in 20 Ländern randomisiert und ist damit die größte klinische Studie, die jemals zu HAE durchgeführt wurde.

Die eingeschlossenen Patienten sind repräsentativ für die weltweite HAE-Population und umfassen Teilnehmer im Alter von 12 Jahren und älter, mit oder ohne Langzeitprophylaxe, wobei alle Attackenorte für die Behandlung in Frage kommen, einschließlich des Kehlkopfs. Darüber hinaus werden weiterhin Teilnehmer in die offene KONFIDENT-S-Erweiterungsstudie aufgenommen. Das Unternehmen geht davon aus, dass sie eine solide Sicherheitsdatenbank zur Unterstützung des geplanten NDA-Antrags liefern wird. Insgesamt wurden mehr als 600 Anfälle mit KONFIDENT und KONFIDENT-S behandelt, und KONFIDENT-S umfasst zahlreiche Patienten, die sowohl zur Behandlung als auch zur Kurzzeitprophylaxe mehrere Dosen eingenommen haben.