Longeveron Inc. gab bekannt, dass die erweiterten langfristigen Nachbeobachtungsdaten aus der ELPIS I-Studie des Unternehmens zu Lomecel-BTM bei Patienten mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) als Poster auf den jährlichen Scientific Sessions der American Heart Association (AHA) präsentiert werden, die vom 11. bis 13. November 2023 in Philadelphia, PA, stattfinden. Das Poster mit dem Titel Long-term Transplant-free Survival Is Improved in Hypoplastic Left Heart Syndrome with Cell-based Therapy (Sunjay Kaushal, et al) zeigt, dass 100 % der 10 Patienten, die an der ELPIS I-Studie teilgenommen haben, überlebten und bis zu 5 Jahre lang herzfrei blieben, nachdem sie während ihrer Operation der Stufe II Lomecel-BTM erhalten hatten. Die erweiterten Nachbeobachtungsdaten für alle an der Studie teilnehmenden Patienten umfassen nun eine Überwachung von bis zu 5 Jahren nach der Behandlung mit Lomecel-BTM.

Das Durchschnittsalter zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung betrug 4,5 Jahre, wobei 2 Patienten 5 Jahre alt waren. Weitere langfristige Nachuntersuchungen bei den ELPIS I-Teilnehmern sind im Gange. Historische Ergebnisse aus externen Studien haben gezeigt, dass die Sterblichkeitsrate bei Kindern mit HLHS im Alter von 5 Jahren bei etwa 20% liegt.

Lomecel-BTM hat von der US Food and Drug Administration (FDA) für die Indikation HLHS den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung, den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status erhalten. Bei der ELPIS I-Studie (NCT03525418) handelte es sich um eine offene Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit von Lomecel-BTM bei Patienten mit HLHS. Die Patienten wurden im Alter von etwa 4-5 Monaten dem Glenn-Verfahren (einer Operation am offenen Herzen) unterzogen.

Die Ergebnisse der ELPIS I-Studie, über die bereits berichtet wurde, zeigten, dass die Studie ihren primären Sicherheitsendpunkt erreichte und dass alle Patienten ein Jahr nach der Behandlung noch lebten, transplantationsfrei waren und ihre erwartete Wachstumsrate beibehielten.