Mirum Pharmaceuticals, Inc. kündigte Daten an, die während des Kongresses 2023 der European Association for the Study of the Liver (EASL) in Wien, Österreich, vorgestellt wurden. Die Kongresspräsentationen beinhalten neue Analysen aus der LIVMARLI? (Maralixibat) oralen Lösung MARCH-PFIC Studie sowie der Langzeitverlängerungsstudie MARCH-ON.

MARCH-PFIC ist die größte Phase-3-Studie zur progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), in der alle Typen untersucht wurden, einschließlich genetischer Typen, die zuvor nicht untersucht worden waren. Die Daten unterstreichen die langfristige Aufrechterhaltung der Wirkung, die Marker für eine verbesserte Lebergesundheit, die Auswirkungen auf die Verbesserung des Schlafs und die langfristigen Sicherheitsdaten. Außerdem wurden auf dem EASL Daten vorgestellt, die den Nutzen von LIVMARLI bei erwachsenen Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) belegen.

Die Daten zeigten, dass: Maralixibat führte bei der Mehrheit der Patienten mit PFIC zu einem vollständigen oder nahezu vollständigen Abklingen des Juckreizes. Der mediane Anteil der Tage mit Juckreizwerten von 0-1 lag bei Maralixibat bei 95% und bei Placebo bei nur 9% (p=.0005). Die Wirkung von Maralixibat auf den Juckreiz war unabhängig davon, wann oder wie er gemessen wurde oder wer die Bewertungen vornahm. Die absoluten Werte des Juckreizes sowie die Veränderungen des Juckreizes waren stark mit den Verbesserungen im Schlaf korreliert; Spearman r=0,93; p?

(maralixIBat) orale Lösung, die in den USA für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom ab einem Alter von drei Monaten und in Europa für die gleiche Indikation bei Patienten ab zwei Monaten zugelassen ist. Mirum hat außerdem die Zulassung von LIVMARLI in den USA für cholestatischen Prurus bei PFIC-Patienten im Alter von drei Monaten und älter und in Europa für PFIC-Patienten im Alter von zwei Monaten und älter beantragt. Die Spätphasen-Pipeline von Mirum umfasst zwei Prüfpräparate für schwächende Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen.

LIVMARLI, ein oral einzunehmender Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), wird derzeit in klinischen Studien für pädiatrische Lebererkrankungen geprüft und umfasst die klinische Phase-2b-Studie EMBARK für Patienten mit Gallengangsatresie. Darüber hinaus verfügt Mirum über ein erweitertes Zugangsprogramm, das in mehreren Ländern für berechtigte Patienten mit ALGS und PFIC gilt.