Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für LIVMARLI®? (Maralixibat) als orale Lösung zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten ab fünf Jahren mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) zugelassen hat. Mirum hat außerdem einen zusätzlichen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (sNDA) eingereicht, um eine höher konzentrierte Formulierung von LIVMARLI einzuführen, die in der MARCH-Studie verwendet wurde, um die Zulassung für jüngere Patienten mit PFIC im Laufe dieses Jahres zu erweitern.

LIVMARLI ist auch für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den USA (ab drei Monaten), in Europa (ab zwei Monaten), in Kanada und in anderen Regionen weltweit zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MARCH, der größten randomisierten Studie, die bei PFIC durchgeführt wurde. An der Studie nahmen 93 Patienten aus verschiedenen genetischen PFIC-Typen teil, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und ein nicht identifizierter Mutationsstatus.