Myovant Sciences und Pfizer Inc. gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für MYFEMBREE (Relugolix 40 mg, Estradiol 1 mg und Norethindronacetat 0,5 mg) zur Prüfung angenommen hat. In der sNDA werden Aktualisierungen der US-amerikanischen Verschreibungsinformationen (USPI) von MYFEMBREE vorgeschlagen, die auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der randomisierten Phase-3-Studie LIBERTY (RWS) zu MYFEMBREE bei prämenopausalen Frauen mit starken Menstruationsblutungen in Verbindung mit Uterusmyomen über einen Zeitraum von bis zu zwei Jahren basieren. Die FDA hat für diese sNDA im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 29. Januar 2023 als Zieltermin festgelegt. Patientinnen, die die 24-wöchigen Zulassungsstudien LIBERTY 1 und 2 abgeschlossen hatten, erhielten die Möglichkeit, MYFEMBREE in einer offenen Verlängerungsstudie weitere 28 Wochen zu erhalten. Nach Abschluss der LIBERTY 1- oder LIBERTY 2-Studie und der offenen Verlängerungsstudie konnten Frauen, die die Definition eines Responders erfüllten (menstrueller Blutverlust < 80 ml und eine Reduktion gegenüber dem Ausgangswert der Zulassungsstudie um mehr als 50 %), an einer zusätzlichen 52-wöchigen randomisierten Entzugsstudie (N=229) teilnehmen, die Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von MYFEMBREE über einen Zeitraum von zwei Jahren liefern und die Notwendigkeit einer Erhaltungstherapie bewerten sollte. Die Frauen, die an der RWS teilnahmen, wurden erneut randomisiert und erhielten 52 Wochen lang entweder MYFEMBREE oder Placebo (N = 229), wobei der primäre Endpunkt in Woche 76 lag. Die randomisierte Absetzstudie LIBERTY erreichte ihren primären Endpunkt: 78,4 % der Frauen, die MYFEMBREE weiter einnahmen, erreichten bis zur 76. Woche die anhaltende Ansprechrate (Menstruationsblutverlust < 80 ml), verglichen mit 15,1 % der Frauen, die die Behandlung abbrachen und in Woche 52 mit Placebo begannen (p < 0,0001). Alle drei wichtigen sekundären Endpunkte der randomisierten Absetzstudie LIBERTY wurden ebenfalls erreicht, einschließlich der Rate der anhaltenden Responder bis Woche 104, der Zeit bis zum Wiederauftreten starker Menstruationsblutungen und der Amenorrhoe-Rate (alle p < 0,0001). Die Knochenmineraldichte blieb bei den Frauen, die MYFEMBREE in der randomisierten Absetzstudie erhielten, stabil. Darüber hinaus blieb die Knochenmineraldichte in der Untergruppe der Frauen, die kontinuierlich mit MYFEMBREE behandelt wurden, über zwei Jahre erhalten (N = 31). Die Häufigkeit der unerwünschten Ereignisse über ein weiteres Jahr der Behandlung entsprach den in früheren Studien beobachteten Ereignissen, wobei keine neuen Sicherheitssignale beobachtet wurden. Das klinische Phase-3-Programm zur Behandlung von Uterusmyomen bestand aus zwei multinationalen, replizierten klinischen
Studien (LIBERTY 1, N=388 und LIBERTY 2, N=382) zu MYFEMBREE® bei Frauen mit starken Menstruationsblutungen in Verbindung mit Uterusmyomen über 24 Wochen. Berechtigte Frauen, die die Studien LIBERTY 1 oder LIBERTY 2 abgeschlossen hatten, erhielten die Möglichkeit, an einer offenen Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der alle Frauen MYFEMBREE® über einen Zeitraum von weiteren 28 Wochen erhielten, so dass sich die Gesamtbehandlungsdauer auf 52 Wochen belief (N=477), um die Sicherheit und Wirksamkeit einer längerfristigen Behandlung zu untersuchen. Nach Abschluss der LIBERTY 1- oder LIBERTY 2-Studie und der offenen Verlängerungsstudie konnten sich die teilnahmeberechtigten Frauen für die Teilnahme an einer zusätzlichen 52-wöchigen randomisierten Abbruchstudie (N=229) entscheiden, die Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von MYFEMBREE über einen Zeitraum von zwei Jahren liefern und die Notwendigkeit einer Erhaltungstherapie untersuchen sollte. In den Studien LIBERTY 1, LIBERTY 2 und der offenen Verlängerungsstudie wurde ein Ansprechen definiert als ein menstrueller Blutverlust von weniger als 80 ml und eine Verringerung des menstruellen Blutverlusts um 50 % oder mehr gegenüber dem Ausgangswert während der letzten 35 Behandlungstage, gemessen mit der alkalischen Hämatin-Methode.