Neurotech International Limited gab ein Update über die offene Erweiterung der klinischen Phase I/II-Studie bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASD), die unter der Leitung von Professor Michael Fahey, Leiter der pädiatrischen Neurologie am Monash Children's Hospital in Melbourne, durchgeführt wird. Wie am 8. Juli 2022 an der ASX bekannt gegeben wurde, zeigten 93% der Patienten (n=14) nach einer 28-tägigen Behandlung mit NTI164 eine Verbesserung der Symptome in Bezug auf den Schweregrad der Erkrankung mit einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Veränderung in einem Goldstandard-Bewertungsinstrument, dem Clinical Global Impression of Severity of Illness (CGI-S) (p=0,027). Darüber hinaus war NTI164 gut verträglich, da bei allen getesteten Dosierungen (5, 10, 15 und 20 mg/kg/Tag) keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auftraten und keine Veränderungen bei der Blutanalyse oder den Leberfunktionstests festgestellt wurden.

Das Fehlen jeglicher Sicherheitsprobleme in Verbindung mit den positiven therapeutischen Effekten von NTI164 bei einer Reihe von Verhaltens-, Konzentrations- und verwandten kognitiven Parametern unter Verwendung validierter neuropsychologischer Instrumente führte dazu, dass die Studie von der Ethikkommission für die menschliche Forschung (HREC) für weitere 54 Wochen genehmigt wurde und in dieser Zeit zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durchgeführt werden. Neurotech geht davon aus, dass die Ergebnisse der 20-wöchigen Datenanalyse Ende des dritten Quartals bis Anfang des vierten Quartals CY2022 zur Verfügung stehen werden. Darüber hinaus erwartet Neurotech zusätzliche Analysen zwischen 28 Tagen und 20 Wochen zu Patienten, die den VinelandTM-3 Endpunkt, einen sekundären Endpunkt der Studie, verwenden.

VinelandTM-3 ist international als führendes Instrument zur Unterstützung der Diagnose von geistigen und entwicklungsbedingten Behinderungen bei ASD anerkannt, insbesondere im Bereich des adaptiven Verhaltens. Anpassungsfähigkeiten, d.h. Fähigkeiten, die Menschen benötigen, um zu Hause, in der Schule und in der Gemeinschaft unabhängig zu sein, sind ein wichtiger Faktor bei der Vorhersage der langfristigen Ergebnisse für Menschen mit ASD. Die Verbesserung der adaptiven Fähigkeiten der Patienten ist daher ein erstrebenswertes Behandlungsziel.