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Orchard Therapeutics plc ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, das Leben von Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, durch die Entwicklung heilender Gentherapien zu verändern. Sein ex vivo autologer Gentherapieansatz mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) nutzt die Kraft genetisch veränderter Blutstammzellen und zielt darauf ab, die zugrunde liegende Krankheitsursache mit einer einzigen Verabreichung zu korrigieren. Der Ex-vivo-Ansatz der autologen HSC-Gentherapie zielt darauf ab, die körpereigenen HSC eines Patienten in ein genetisch verändertes zelluläres Arzneimittel zu verwandeln, um die Krankheit des Patienten zu behandeln. Das führende Programm des Unternehmens ist OTL-200, das unter dem Markennamen Libmeldy für Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD) im Frühstadium eingesetzt wird. Die Programme für immunologische Erkrankungen bestehen aus zwei präklinischen Programmen, OTL-104 für Morbus Crohn mit Mutationen im Nukleotid-bindenden Oligomerisierungsdomänen-enthaltenden Protein 2 (NOD2-CD) und OTL-105 für das hereditäre Angioödem (HAE).