Orphazyme A/S Aktie

Orphazyme A/S, ehemals Orphazyme ApS, ist ein in Dänemark ansässiges Unternehmen, das in der biopharmazeutischen Industrie tätig ist. Es entwickelt neue Therapien für die Behandlung einer Reihe von genetischen Störungen. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der präklinischen Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von lysosomalen Speicherkrankheiten (LSDs), einer Gruppe von etwa 50 genetischen Erkrankungen, die auf einem Mangel an lysosomalen Enzymen oder anderen lysosomalen Komponenten beruhen, sowie von Proteinaggregationserkrankungen. Der Kandidat des Unternehmens, Arimoclomol, stimuliert die Produktion des Protein-Rettungssystems der Zellen, der Hitzeschockproteine, das den fehlgefalteten Proteinen hilft, entweder wieder in ihre funktionelle Form zu kommen oder, falls dies nicht möglich ist, sie über das Recyclingsystem der Zellen, die Lysosomen, aus den Zellen zu entfernen, damit sie keine toxischen Aggregate mehr bilden. Das Unternehmen arbeitet mit akademischen Einrichtungen in Europa und den Vereinigten Staaten zusammen.