Regeneron Pharmaceuticals, Inc. und Sanofi gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA Dupixent® (Dupilumab) für die Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 bis 11 Jahren und einem Gewicht von mindestens 15 kg mit eosinophiler Ösophagitis (EoE) zugelassen hat. Dupixent ist nun das erste und einzige Medikament, das in den USA speziell für die Behandlung dieser Patienten zugelassen ist. Diese Zulassung erweitert die ursprüngliche FDA-Zulassung für EoE im Mai 2022 für Patienten im Alter von 12 Jahren und älter und mit einem Gewicht von mindestens 40 kg.

Die FDA hat Dupixent für diese erweiterte Indikation im Rahmen einer vorrangigen Prüfung bewertet, die Arzneimitteln vorbehalten ist, die eine potenziell signifikante Verbesserung der Wirksamkeit oder Sicherheit bei der Behandlung schwerwiegender Erkrankungen darstellen. EoE ist eine chronische, fortschreitende Erkrankung, die mit einer Entzündung des Typs 2 einhergeht, von der man annimmt, dass sie die Speiseröhre schädigt und ihre Funktion beeinträchtigt. EoE kann die Fähigkeit eines Kindes zu essen stark beeinträchtigen. Es kann zu Sodbrennen, Erbrechen, Bauchbeschwerden, Schluckbeschwerden, Nahrungsverweigerung und Gedeihstörungen kommen.

Diese Symptome können sich nachteilig auf das Wachstum und die Entwicklung des Kindes auswirken. Eine kontinuierliche Behandlung von EoE kann erforderlich sein, um das Risiko von Komplikationen und des Fortschreitens der Krankheit zu verringern. Ungefähr 21.000 Kinder unter 12 Jahren werden in den USA derzeit wegen EoE mit nicht zugelassenen Therapien behandelt.

Die tatsächliche Prävalenz von Kindern mit dieser Krankheit ist jedoch wahrscheinlich höher, da die Symptome mit anderen Erkrankungen verwechselt werden können und die Diagnose nur mit Verzögerung gestellt wird. Die FDA-Zulassung stützt sich auf die Daten der Phase-3-Studie EoE KIDS mit zwei Teilen (Teil A und Teil B), in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Dupixent bei Kindern im Alter von 1 bis 11 Jahren mit EoE untersucht wurde. Nach 16 Wochen erreichten 66% der Kinder, die eine höhere Dosis Dupixent in einem nach Gewicht gestaffelten Dosierungsschema erhielten (n=32), eine histologische Remission der Krankheit (=6 Eosinophile/High Power Field), den primären Endpunkt, verglichen mit 3% unter Placebo (n=29).Die histologische Remission wurde in Woche 52 bei 17 von 32 (53%) Kindern, die in den Teilen A und B mit Dupixent behandelt wurden, aufrechterhalten. Eine histologische Remission wurde in Woche 52 auch bei 8 von 15 (53%) Kindern erreicht, die in Teil B von Placebo auf Dupixent umgestellt wurden. Darüber hinaus wurde bei den mit Dupixent behandelten Kindern nach 16 Wochen ein größerer Rückgang des Anteils der Tage mit einem oder mehreren Anzeichen von EoE auf der Grundlage des Pediatric EoE Sign/Symptom Questionnaire-caregiver version (PESQ-C) im Vergleich zu Placebo beobachtet. Das über 16 Wochen beobachtete Sicherheitsprofil von Dupixent bei Kindern im Alter von 1 bis 11 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 15 kg entsprach im Allgemeinen dem über 24 Wochen beobachteten Sicherheitsprofil von Dupixent bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit EoE.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (=2%), die unter Dupixent häufiger beobachtet wurden als unter Placebo, waren Reaktionen an der Injektionsstelle, Infektionen der oberen Atemwege, Arthralgie (Gelenkschmerzen) und Herpesvirusinfektionen. In EoE KIDS Teil B wurde in der Dupixent-Gruppe ein Fall einer Helmintheninfektion gemeldet.