Renovacor, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen im präklinischen Stadium. Das Unternehmen entwickelt eine Pipeline von Gentherapien auf der Basis von AAV-Viren (Adeno-Associated Virus) zur Behandlung von Krankheiten, die mit Bcl2-assoziierten Athanogen 3 (BAG3) Genmutationen einhergehen, in Bereichen mit ungedecktem medizinischen Bedarf. Der therapeutische Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen, wobei das führende Programm die BAG3-Mutation-assoziierte dilatative Kardiomyopathie betrifft. Der führende Produktkandidat, REN-001, ist eine AAV9-basierte Gentherapie zur Behandlung der BAG3-assoziierten dilatativen Kardiomyopathie (DCM). Das Unternehmen führt außerdem präklinische Studien durch, in denen die Fähigkeit einer BAG3-Gentherapie zur Behandlung von Patienten untersucht wird, die an DCM aufgrund von BAG3-Haploinsuffizienz leiden. Die präklinische Strategie des Unternehmens besteht darin, die Forschungsprogramme für seine BAG3-Gentherapie in einem früheren Stadium voranzutreiben. Seine Forschungs- und Entdeckungsprogramme umfassen BAG3-vermittelte Krankheiten im Zusammenhang mit dem Herz-Kreislauf-System und dem zentralen Nervensystem.
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