Kurs Sharp Therapeutics Corp.

Die Sharp Therapeutics Corp. ist ein Biotechnologieunternehmen im präklinischen Stadium, das kleinmolekulare Therapien zur Behandlung genetischer Erkrankungen entwickelt. Seine Forschungsplattform kombiniert Hochdurchsatz-Screening-Technologien mit Wirkstoffbibliotheken, die auf der Grundlage der physikalischen und biologischen Eigenschaften von Defekten im Zelltransport sowie der allosterischen Aktivierung von Proteinen computergestützt optimiert wurden. Die Plattform erzeugt kleinmolekulare Wirkstoffe, die die Aktivität mutierter Proteine wiederherstellen und damit das Potenzial bieten, genetische Erkrankungen mit herkömmlichen oralen Medikamenten zu behandeln. Die Technologie umfasst die CoreX-Assay-Technologie, AlloChem-Verbindungsbibliotheken sowie ein Datenauswertungssystem und eine Machine-Learning-Ebene. Zu den fortgeschrittenen Programmen gehören ein niedermolekulares Molekül, das den Abbau des neuroprotektiven Proteins Progranulin verhindert und so den Progranulinspiegel erhöht, wodurch einer Neurodegeneration vorgebeugt wird, sowie ein niedermolekulares Molekül, das die Aktivität des mutierten GCase-Proteins wiederherstellt (die Mutation und der Aktivitätsverlust von GCase sind die genetische Ursache der Gaucher-Krankheit).