Unternehmen Thiogenesis Therapeutics, Corp.

Thiogenesis Therapeutics, Corp. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Kanada, das sich in der klinischen Phase befindet. Das Unternehmen befasst sich mit der Entwicklung thiolaktiver therapeutischer Wirkstoffe, die als Prodrugs zur Behandlung ungedeckter pädiatrischer medizinischer Bedürfnisse eingesetzt werden. Der Leitwirkstoff des Unternehmens, TTI-0102, ist ein Disulfid, das aus zwei Thiolen besteht, die zu zwei unabhängigen Cysteamin-Molekülen führen. Cysteamin ist ein Thiol, das bereits eingehend untersucht und getestet wurde. Es ist der Wirkstoff, der in Medikamenten zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit - (nephropathische) Zystinose - verwendet wird. TTI-0102 wurde entwickelt, um die großen Hindernisse zu überwinden, mit denen Medikamente auf Thiol-Basis konfrontiert sind: ihre kurze Halbwertszeit, starke gastrointestinale Nebenwirkungen und Einschränkungen bei der Dosierung. Als Prodrug wird TTI-0102 nach der Einnahme in Cysteamin-Moleküle umgewandelt. Der Stoffwechselprozess wirkt als Gating-Mechanismus. Die ersten Anwendungen von TTI-0102 sind mitochondriale Erkrankungen, das Rett-Syndrom und die pädiatrische nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH).