Timber Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) TMB-001, einem topischen Isotretinoin, das mit dem patentierten IPEG(TM)-Verabreichungssystem des Unternehmens formuliert wird, den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von kongenitaler Ichthyose (CI) erteilt hat. Die Ausweisung als Breakthrough Therapy ist ein Verfahren, das die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen beschleunigen soll. Vorläufige klinische Beweise müssen darauf hindeuten, dass das Medikament bei einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen kann.

Timber entwickelt TMB-001 für die Behandlung mittelschwerer bis schwerer Formen von CI, einschließlich der X-chromosomal rezessiven Ichthyose (XRI) und der autosomal rezessiven kongenitalen Ichthyose lamellare Ichthyose (ARCI-LI). CI ist eine Gruppe von seltenen genetischen Verhornungsstörungen, die zu trockener, verdickter und schuppender Haut führen. Bei Patienten mit XRI und ARCI-LI sind die Hautmanifestationen großflächige, dunkle Schuppungen am ganzen Körper.

In der Phase-2b-Studie CONTROL zeigte die Behandlung mit TMB-001 eine klinisch bedeutsame Verringerung des gezielten und allgemeinen Schweregrads von CI sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Eine Subanalyse der Studie, die auf der Jahrestagung 2022 der American Academy of Dermatology (AAD) vorgestellt wurde, zeigte, dass Patienten mit TMB-001 unabhängig vom Subtyp der CI einen Behandlungserfolg erzielten. Timber hat die zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie ASCEND initiiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von TMB-001 für die Behandlung von CI an führenden Forschungszentren in den USA, Kanada, Italien, Frankreich und Deutschland weiter zu untersuchen, und erwartet, dass die ersten Patienten im Juni 2022 behandelt werden.

Die ASCEND-Studie wird die Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Sicherheit von TMB-001 0,05% bei 142 Patienten mit mittelschwerer bis schwerer CI untersuchen.