Tyra Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) seinem führenden Programm für Präzisionsmedizin, TYRA-300, zur Behandlung von Achondroplasie den Orphan Drug Designation (ODD) erteilt hat. Das Office of Orphan Products Development der FDA erteilt den Orphan-Status für Medikamente und Biologika, die für die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten und Zuständen bestimmt sind, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet bestimmte Vorteile, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien und die Befreiung von bestimmten Nutzungsgebühren zur Unterstützung der klinischen Entwicklung sowie das Potenzial für eine bis zu siebenjährige Marktexklusivität in den USA bei Zulassung. TYRA-300 wird in einer multizentrischen, offenen klinischen Phase 1/2 Studie, SURF301 (Study in Untreated and Resistant FGFR3+ Advanced Solid Tumors), untersucht.

Bei Skelettdysplasien hat TYRA-300 positive präklinische Ergebnisse gezeigt und das Unternehmen geht davon aus, dass es 2024 einen IND-Antrag für den Beginn einer klinischen Phase-2-Studie bei pädiatrischer Achondroplasie stellen wird.