AB Science SA gab bekannt, dass Health Canada dem Antrag auf erneute Prüfung von Masitinib bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) stattgegeben hat. Im Rahmen des Überprüfungsverfahrens wird die Entscheidung auf der Grundlage von Informationen, die im ursprünglichen Antrag enthalten waren, mit neuen Gutachtern erneut geprüft. Am 19. Februar 2024 erließ Health Canada eine Notice of Deficiency-Withdrawal (NOD/w) in Bezug auf den neuen Zulassungsantrag (NDS) für Masitinib für die Behandlung von ALS.

Die Absicht, einen Antrag auf erneute Prüfung zu stellen, basierte auf den Argumenten, die in der Pressemitteilung vom 26. Februar 2024 zusammengefasst sind. Health Canada und AB Science haben ein Treffen abgehalten, um den Überprüfungsprozess zu besprechen. AB Science arbeitet eng mit der Behörde zusammen, um die Überprüfung der bedingten Zulassung von Masitinib für ALS zu erleichtern.

AB Science hat 45 Tage Zeit, um den Antrag auf erneute Prüfung einzureichen. Das entscheidende Argument ist die Behandlung fehlender Daten. Verschiedene Sensitivitätsanalysen zeigen, dass die Studie AB10015 in Woche 48 erfolgreich war, wenn die fehlenden Daten von Masitinib als Placebo imputiert werden, was als äußerst konservative Methode für die Imputation fehlender Daten anerkannt ist (d.h. Jump-to-Reference).

Die Berechnung der Re-Randomisierung, bei der nicht berücksichtigt wird, ob die Datenverteilung linear ist oder nicht, war ebenfalls erfolgreich. Darüber hinaus ergab die CAFS-Analyse (Combined Assessment of Function and Survival) einen p-Wert von 0,078, obwohl die Studie AB10015 für diesen Endpunkt nicht ausgelegt war. Ein verwandter Endpunkt, das progressionsfreie Überleben (PFS), zeigte eine signifikante Verbesserung zugunsten von Masitinib.

Darüber hinaus wurde in der Untergruppe der Patienten mit "ALS vor Funktionsverlust", einer logisch definierten Kohorte auf der Grundlage des Wirkmechanismus von Masitinib, ein langfristiger medianer Vorteil beim Gesamtüberleben (OS) von +22 Monaten (p=0,0192) beobachtet.