Amsterdam, Niederlande - 30. Mai 2008 - Amsterdam Molecular
Therapeutics (Euronext: AMT), eine führende Firma im Bereich der am
Menschen angewendeten Gentherapie, gab heute die positiven
Zwischenergebnisse für eine wichtige Studie des Hauptproduktes
Glybera® (AMT-011) bekannt. Präsentiert wurden die Resultate dieser
Studie von dem Projektleiter, Professor Daniel Gaudet, am 29. Mai
2008 auf dem jährlichen Treffen der American Society of Gene Therapy
in Boston. Diese Daten untermauern die Ergebnisse einer früheren in
den Niederlanden durchgeführten Studie, welche die Sicherheit und
Wirksamkeit von Glybera® bei Lipoproteinlipase-Mangel bestätigte,
einer Krankheit, die auch als Hyperlipoproteinemia (HPL) vom Typus I
bekannt ist. Derzeit gibt es keine erfolgreichen
Behandlungsmöglichkeiten für diese ernste, stark schwächende und
unter Umständen tödlich verlaufende Krankheit.
Studienergebnisse
Glybera® ist ein Gentherapie-Produkt, welches den Gendefekt der an
Lipoproteinlipase-(LPL)-Mangel leidenden Patienten korrigiert. LPL
wird normalerweise im Muskelgewebe produziert und für die Aufspaltung
der großen, nach jeder Mahlzeit im Blut zirkulierenden Fett
transportierenden Teilchen benötigt. Infolgedessen haben an
LPL-Mangel leidende Patienten einen hohen Blutfettgehalt
(Triglyceride), welcher wiederholt zu Bauchspeicheldrüsenentzündung
(Pankreatitis), Insulinresistenz und Fettansammlungen in der Haut wie
auch in der Leber und Retina führen kann.
Bei dieser in Quebec (Kanada) durchgeführten Studie wurden die an
LPL-Mangel leidenden Patienten in einer ersten Beobachtungsstudie und
anschließend in einer weiteren Studie behandelt, deren
Behandlungsansatz zwei Gruppen mit verschiedenen Dosierungen
beinhaltete. Alle Patienten zeigten in der Beobachtungsstudie einen
sehr hohen Gehalt an Fettwerten und hatten bereits vor der Behandlung
wiederholt Erfahrung mit Pankreatitis. Nach einer Beobachtungsphase,
in der sich alle Patienten an eine vorgeschriebene Diät hielten,
bekamen sie Glybera in den Muskel gespritzt. Eine Gruppe von sechs
Patienten erhielt die niedrigere Dosis und eine Gruppe von acht
Patienten, von denen sich einer noch in der Beobachtungsphase
befindet, die höhere Dosis.
Professor Gaudet präsentierte Daten der ersten zehn Patienten, von
denen sechs der Gruppe mit der niedrigeren Dosierung und vier jener
mit der höheren Dosierung zugeordnet waren. Die Daten zeigten auf,
dass die Behandlung gut vertragen wurde. Bei allen Patienten wurden
mit der Ausnahme von einer Person nach der Behandlung die
Fettkonzentrationen reduziert. In allen Patienten mit
Fettablagerungen in der Haut oder in der Retina verschwanden diese
Ansammlungen oder wurden verringert. Alle Patienten berichteten über
Zunahme an Kraft. Bei den beiden Patienten mit Diabetes wurde eine
Verringerung der Resistenz gegenüber Insulin festgestellt, was zu
einer Reduzierung ihrer Diabetes-Medikation führte. Ein Patient bekam
eine Pankreatitis-Attacke sofort nach der Injektion, als der
Fettgehalt im Blut noch sehr hoch war. Bis dato wurden aber keine
anderen Zwischenfälle beobachtet bei Patienten, die in dieser Studie
mit Glybera® behandelt wurden.
Nach Abschluss der Studie werden die Resultate Teil des
Antragsdossiers an die europäische Zulassungsbehörde EMEA für die
Marktzulassung von Glybera® .
Über Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT ist im Besitz einer einzigartigen Plattform für Gentherapie, die
offenbar einen überwältigenden Teil der Hindernisse überwindet,
welche Gentherapien bis dato daran gehindert haben, sich zu einer
Hauptstütze der klinischen Medizin zu entwickeln. Durch die Anwendung
von adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV) als Vehikel, um
therapeutische Gene zu verteilen, war das Unternehmen in der Lage,
die wahrscheinlich erste stabile und skalierbare Produktionsplattform
für AAV aufzusetzen und deren Wert zu beweisen. Als solche verspricht
diese Plattform von AMT immense Bedeutung für die Heilung von
Patienten, die an einer von Tausenden seltenen Krankheiten leiden,
welche durch ein fehlerhaftes Gen verursacht werden. AMT verfügt
aktuell über eine Produktpipeline mit sechs Wirkstoffen in diversen
Entwicklungsstadien.
Für weitere Informationen:
André Verwei Rob Janssen
CFO Director Corporate Communications
& Investor Relations
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a.verwei@amtbiopharma.com r.janssen@amtbiopharma.com
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Such statements are based on the current expectations of the
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should not be placed on these statements because, by their nature,
they are subject to known and unknown risks and can be affected by
factors that are beyond the control of AMT. Actual results could
differ materially from current expectations due to a number of
factors and uncertainties affecting AMT's business, including, but
not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical
trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug
Administration or other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health
Canada), market acceptance of AMT's products, effectiveness of AMT's
marketing and sales efforts, development of competing therapies
and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the
need for additional capital, the inability to obtain, or meet,
conditions imposed for required governmental and regulatory approvals
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affecting AMT, refer to the prospectus of AMT's initial public
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