Amsterdam, Niederlande - 30. Mai 2008 - Amsterdam Molecular
Therapeutics (Euronext: AMT), eine führende Firma im Bereich der am
Menschen angewendeten Gentherapie, gab heute die positiven
Zwischenergebnisse für eine wichtige Studie des Hauptproduktes
Glybera® (AMT-011) bekannt. Präsentiert wurden die Resultate dieser
Studie von dem Projektleiter, Professor Daniel Gaudet, am 29. Mai
2008 auf dem jährlichen Treffen der American Society of Gene Therapy
in Boston. Diese Daten untermauern die Ergebnisse einer früheren in
den Niederlanden durchgeführten Studie, welche die Sicherheit und
Wirksamkeit von Glybera® bei Lipoproteinlipase-Mangel bestätigte,
einer Krankheit, die auch als Hyperlipoproteinemia (HPL) vom Typus I
bekannt ist. Derzeit gibt es keine erfolgreichen
Behandlungsmöglichkeiten für diese ernste, stark schwächende und
unter Umständen tödlich verlaufende Krankheit.

Studienergebnisse
Glybera® ist ein  Gentherapie-Produkt, welches den  Gendefekt der  an
Lipoproteinlipase-(LPL)-Mangel leidenden  Patienten  korrigiert.  LPL
wird normalerweise im Muskelgewebe produziert und für die Aufspaltung
der  großen,  nach  jeder   Mahlzeit  im  Blut  zirkulierenden   Fett
transportierenden   Teilchen   benötigt.   Infolgedessen   haben   an
LPL-Mangel   leidende    Patienten   einen    hohen    Blutfettgehalt
(Triglyceride), welcher  wiederholt zu  Bauchspeicheldrüsenentzündung
(Pankreatitis), Insulinresistenz und Fettansammlungen in der Haut wie
auch in der Leber und Retina führen kann.

Bei dieser in Quebec (Kanada) durchgeführten Studie wurden die an
LPL-Mangel leidenden Patienten in einer ersten Beobachtungsstudie und
anschließend in einer weiteren Studie behandelt, deren
Behandlungsansatz zwei Gruppen mit verschiedenen Dosierungen
beinhaltete. Alle Patienten zeigten in der Beobachtungsstudie einen
sehr hohen Gehalt an Fettwerten und hatten bereits vor der Behandlung
wiederholt Erfahrung mit Pankreatitis. Nach einer Beobachtungsphase,
in der sich alle Patienten an eine vorgeschriebene Diät hielten,
bekamen sie Glybera in den Muskel gespritzt. Eine Gruppe von sechs
Patienten erhielt die niedrigere Dosis und eine Gruppe von acht
Patienten, von denen sich einer noch in der Beobachtungsphase
befindet, die höhere Dosis.

Professor Gaudet präsentierte Daten der ersten zehn Patienten, von
denen sechs der Gruppe mit der niedrigeren Dosierung und vier jener
mit der höheren Dosierung zugeordnet waren. Die Daten zeigten auf,
dass die Behandlung gut vertragen wurde. Bei allen Patienten wurden
mit der Ausnahme von einer Person nach der Behandlung die
Fettkonzentrationen reduziert. In allen Patienten mit
Fettablagerungen in der Haut oder in der Retina verschwanden diese
Ansammlungen oder wurden verringert. Alle Patienten berichteten über
Zunahme an Kraft. Bei den beiden Patienten mit Diabetes wurde eine
Verringerung der Resistenz gegenüber Insulin festgestellt, was zu
einer Reduzierung ihrer Diabetes-Medikation führte. Ein Patient bekam
eine Pankreatitis-Attacke sofort nach der Injektion, als der
Fettgehalt im Blut noch sehr hoch war. Bis dato wurden aber keine
anderen Zwischenfälle beobachtet bei Patienten, die in dieser Studie
mit Glybera® behandelt wurden.

Nach Abschluss der Studie werden die Resultate Teil des
Antragsdossiers an die europäische Zulassungsbehörde EMEA für die
Marktzulassung von Glybera® .


Über Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT ist im Besitz einer einzigartigen Plattform für Gentherapie, die
offenbar einen überwältigenden Teil der Hindernisse überwindet,
welche Gentherapien bis dato daran gehindert haben, sich zu einer
Hauptstütze der klinischen Medizin zu entwickeln. Durch die Anwendung
von adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV) als Vehikel, um
therapeutische Gene zu verteilen, war das Unternehmen in der Lage,
die wahrscheinlich erste stabile und skalierbare Produktionsplattform
für AAV aufzusetzen und deren Wert zu beweisen. Als solche verspricht
diese Plattform von AMT immense Bedeutung für die Heilung von
Patienten, die an einer von Tausenden seltenen Krankheiten leiden,
welche durch ein fehlerhaftes Gen verursacht werden. AMT verfügt
aktuell über eine Produktpipeline mit sechs Wirkstoffen in diversen
Entwicklungsstadien.


Für weitere Informationen:

André Verwei                        Rob Janssen
CFO                                 Director Corporate Communications
                                    & Investor Relations
+31 20 566 5686                     +31 20 566 7509
a.verwei@amtbiopharma.com           r.janssen@amtbiopharma.com
www.amtbiopharma.com


Für Presseanfragen in Deutschland:
MC Services AG
Stefan Riedel
+49 89 210 228 40
stefan.riedel@mc-services.eu

Certain  statements  in  this  press  release  are   "forward-looking
statements" including  those that  refer  to management's  plans  and
expectations  for   future   operations,  prospects   and   financial
condition.   Words   such   as   "strategy,"   "expects,"    "plans,"
"anticipates,"   "believes,"   "will,"   "continues,"    "estimates,"
"intends," "projects," "goals," "targets" and other words of  similar
meaning are  intended to  identify such  forward-looking  statements.
Such  statements  are  based  on  the  current  expectations  of  the
management of Amsterdam Molecular  Therapeutics only. Undue  reliance
should not be placed  on these statements  because, by their  nature,
they are subject to  known and unknown risks  and can be affected  by
factors that  are beyond  the control  of AMT.  Actual results  could
differ materially  from  current  expectations due  to  a  number  of
factors and uncertainties  affecting AMT's  business, including,  but
not limited to, the timely commencement and success of AMT's clinical
trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug
Administration or  other  regulatory  approvals  (i.e.  EMEA,  Health
Canada), market acceptance of AMT's products, effectiveness of  AMT's
marketing and  sales  efforts,  development  of  competing  therapies
and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the
need for  additional  capital,  the inability  to  obtain,  or  meet,
conditions imposed for required governmental and regulatory approvals
and consents. AMT  expressly disclaims  any intent  or obligation  to
update these forward-looking statements  except as required by  law.
For a more detailed description of the risk factors and uncertainties
affecting AMT,  refer  to  the prospectus  of  AMT's  initial  public
offering on June 20, 2007,  and AMT's public announcements made  from
time to time.


http://hugin.info/139313/R/1224040/258457.pdf


Copyright © Hugin AS 2008. All rights reserved.