Amylyx Pharmaceuticals, Inc. gab die Veröffentlichung einer Post-hoc-Analyse in der medizinischen Fachzeitschrift Annals of Clinical and Translational Neurology bekannt, in der das Langzeitüberleben der Teilnehmer an der CENTAUR-Studie mit dem einer historischen Kontrollgruppe aus einer klinischen Studie verglichen wurde. Die Ergebnisse dieser Post-hoc-Analyse, die zeigten, dass das mediane Gesamtüberleben in der CENTAUR AMX0035-Gruppe 10,4 Monate länger war als in der historischen klinischen Studienkontrollgruppe, stimmen mit den Daten überein, die zuvor auf der Jahrestagung 2023 der American Academy of Neurology vorgestellt wurden. Eine zuvor berichtete Intent-to-Treat (ITT) Gesamtüberlebensanalyse, in der die ursprünglich auf AMX0035 randomisierten Teilnehmer mit den ursprünglich auf Placebo randomisierten Teilnehmern verglichen wurden, zeigte eine um 4,8 Monate längere Überlebenszeit für die AMX0035-Gruppe.

Diese ITT-Analyse berücksichtigte jedoch nicht die Tatsache, dass 71% der ursprünglich auf Placebo randomisierten Teilnehmer während der OLE-Phase der Studie AMX0035 erhielten, was zu einer Unterschätzung der Wirkung von AMX0035 auf das Überleben führen könnte. In der heute veröffentlichten Post-hoc-Überlebensanalyse wurden die Teilnehmer der klinischen CENTAUR-Studie, die AMX0035 erhalten hatten, mit einer nach dem Propensity Score abgestimmten, AMX0035-freien externen Kontrollkohorte aus der Datenbank Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials (PRO-ACT) verglichen. Die Ergebnisse zeigten ein längeres Überleben und ein um 52% geringeres Sterberisiko über die Dauer der Nachbeobachtung in der CENTAUR AMX0035-Gruppe gegenüber der externen PRO-ACT-Kontrollgruppe.

Diese Ergebnisse unter Verwendung einer externen Kontrollgruppe stimmten mit früheren Analysen überein, bei denen statistische Modelle verwendet wurden, die den Wechsel von Placebo zu aktiver Behandlung in CENTAUR (RPSFTM) berücksichtigten.