Arrowhead Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf Genehmigung für den Beginn einer klinischen Phase 1/2a-Studie mit ARO-DM1 gestellt hat. ARO-DM1 ist ein RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum, das als potenzielle Behandlung für die myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), die häufigste Muskeldystrophie bei Erwachsenen, entwickelt wird. ARO-DM1 soll die Expression des Gens der Dystrophia Myotonica Protein Kinase (DMPK) reduzieren. Derzeit gibt es keine zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie für DM1.

Die Behandlungen konzentrierten sich bisher auf die Behandlung der Symptome, einschließlich Physiotherapie, Bewegung, Fußgelenkorthesen, Rollstühle und andere Hilfsmittel. Ein Antrag auf Genehmigung der klinischen Studie wurde bei einer lokalen Ethikkommission und bei der neuseeländischen Behörde für die Sicherheit von Arzneimitteln und Medizinprodukten zur Prüfung durch den Ständigen Ausschuss für therapeutische Versuche eingereicht. In Erwartung der Genehmigung beabsichtigt Arrowhead, mit ARODM1-1001 fortzufahren, einer Phase 1/2a Dosis-eskalierenden Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-DM1 bei bis zu 48 Probanden mit DM1.