Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf Genehmigung für den Beginn einer klinischen Phase-1-Studie mit ARO-SOD1 gestellt hat. ARO-SOD1 ist ein RNAi-basiertes Prüfpräparat, das die Expression von Superoxid-Dismutase 1 (SOD1) im zentralen Nervensystem (ZNS) reduzieren soll, um Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die durch SOD1-Mutationen verursacht wird, zu behandeln. ARO-SOD1 ist der erste therapeutische Kandidat, der für die Verabreichung an das ZNS entwickelt wurde und in klinischen Studien getestet wird und auf der Plattform Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) von Arrowhead basiert. Vorbehaltlich der behördlichen Genehmigung beabsichtigt Arrowhead, mit AROSOD1-1001 fortzufahren. Dabei handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Dosissteigerungsstudie der Phase 1 zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-SOD 1 bei erwachsenen ALS-Patienten, die eine SOD1-Mutation aufweisen, die als ursächlich für ALS gilt.

In die Studie sollen bis zu 24 Probanden aufgenommen werden. Es wurde ein Antrag bei einer Ethikkommission in Übereinstimmung mit dem Clinical Trial Notification Process des australischen Department of Health and Ageing, Therapeutic Goods Administration, eingereicht.