Benitec Biopharma Inc. gab bekannt, dass der erste Proband in der klinischen Behandlungsstudie BB-301 der Phase 1b/2a behandelt wurde. Die Verabreichung des ersten Probanden markiert den Beginn des 52-wöchigen Nachbeobachtungszeitraums, der eine umfassende Bewertung der primären und sekundären Endpunkte der BB-301 Phase 1ss/2a Clinical Treatment Study" ermöglichen soll. Probanden, die in die laufende OPMD Natural History (NH)-Studie von Benitec eingeschrieben sind, können nach 6 Monaten der Datenerhebung in die BB-301 Phase 1 b/2a klinische Behandlungsstudie zur Behandlung von OPMD-bedingter Dysphagie aufgenommen werden.

Derzeit sind 19 Probanden in die NH-Studie am US-amerikanischen Studienzentrum eingeschrieben, wobei jeder Proband das Potenzial hat, in die BB-301 Phase 1b/2a-Studie zur klinischen Behandlung überzugehen. Zwischenergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit von BB-301 aus der klinischen Behandlungsstudie der Phase 1B/2a werden voraussichtlich Mitte 2024 vorliegen.