Bio-Path Holdings, Inc. gab den Abschluss der ersten Dosis-Kohorte des Dosis-Eskalations-Teils seiner klinischen Phase 1/1b-Studie mit BP1002 bekannt, in der die Fähigkeit von BP1002 zur Behandlung von Patienten mit refraktärer/rezidivierter akuter myeloischer Leukämie (AML) einschließlich venetoclax-resistenter Patienten untersucht wird. Es ist geplant, insgesamt drei auswertbare Patienten pro Dosierungskohorte mit BP1002 als Monotherapie in einem Standard 3+3 Design zu behandeln, es sei denn, es liegt eine dosislimitierende Toxizität vor, die es erforderlich machen würde, drei weitere Patienten zu testen. In einer veröffentlichten Studie wurde festgestellt, dass AML-Patienten, die nach einer Frontline-Behandlung mit Venetoclax einen Rückfall erlitten hatten, refraktär gegenüber einer Rettungstherapie waren und eine mediane Überlebenszeit von weniger als 3 Monaten hatten.

Da BP1002 auf die mRNA-Ebene und nicht auf das Protein abzielt, könnte es einige der Resistenzmechanismen überwinden und verhindern, die die Behandlung mit Venetoclax beeinträchtigen. Veröffentlichte präklinische Studien haben gezeigt, dass BP1002 ein potenter Inhibitor gegen das Bcl-2-Target ist, und sein gutartiges Sicherheitsprofil sollte eine wirksame Kombinationstherapie von BP1002 mit zugelassenen Wirkstoffen wie Decitabin ermöglichen.