BioCardia®?, Inc. gab den Abschluss der Rekrutierung in seiner CardiAMP-Studie zur Herzinsuffizienz und die Aufnahme von Gesprächen mit der FDA über ein zweites Studienprotokoll bekannt, das für die Teilnehmer der ersten Studie angepasst wurde, um eine FDA-Zulassung zu erhalten. Wie bereits bekannt gegeben, haben die Zwischenergebnisse der Studie, die vom Data Safety Monitoring Board (DSMB) im Juli 2023 geprüft wurden, gezeigt, dass die Phase-III-Studie CardiAMP Heart Failure den primären Endpunkt für die Wirksamkeit nach 12 Monaten wahrscheinlich nicht erreichen wird, unter anderem, weil beide Studiengruppen der randomisierten Patienten gute Ergebnisse erzielt haben. Darüber hinaus sprachen alle klinischen Ergebnisse, die in diese Analyse einbezogen wurden, für die Therapie: Lebensqualität, gemessen mit dem Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire, NT-proBNP, Sechs-Minuten-Gehstrecke, linksventrikuläre Ejektionsfraktion, linksventrikuläres systolisches Endvolumen und linksventrikuläres diastolisches Endvolumen.

BioCardia hat mit seiner klinischen Leitung ein modifiziertes Studiendesign entwickelt, das auf der Grundlage der vorhandenen Daten eine hohe Erfolgswahrscheinlichkeit verspricht, und hat Gespräche mit der FDA aufgenommen. Die vorgeschlagene CardiAMP Heart Failure II Studie sieht vor, dass alle Patienten bei Studienbeginn einen NT-proBNP-Wert von mehr als 500 pp/ml aufweisen müssen und hat einen modifizierten primären Endpunkt. Dieser Endpunkt ist nahezu identisch mit anderen laufenden klinischen Studien zu anderen Therapien für diese Indikation, die ebenfalls NT-proBNP als Einschlusskriterium verwenden.

Statistische Berechnungen für dieses klinische Studiendesign belegen, dass eine klinische Studie von bescheidener Größe, basierend auf den Zwischenergebnissen, eine hohe Power (Erfolgswahrscheinlichkeit) erreichen würde. Weitere Änderungen am vorgeschlagenen Studiendesign umfassen Elemente zur Vereinfachung der klinischen Logistik und zur Senkung der Kosten für die Durchführung der Studie. Voraussichtliche Meilensteine und Ereignisse in der Zukunft: BCDA-01: CardiAMP-Zelltherapie-Studie(n) bei Herzinsuffizienz; viertes Quartal 2023: Genehmigung des FDA-Protokolls für die CardiAMP HF-Studie II; viertes Quartal 2023: Japan PMDA Formelle Konsultation; BCDA-02: CardiAMP-Zelltherapie für chronische Myokardischämie Phase III-Studie; Viertes Quartal 2023: Abschluss der Roll-in-Kohorte und Übergang zur randomisierten Pivotalstudie; BCDA-03: NK1R+ MSC Allogene Zelltherapie bei ischämischer HFrEF Phase I/II-Studie; Vierte 2023: Abschluss der Niedrigdosis-Kohorte; Helix Biotherapeutic Delivery System; Viertes Quartal 2023: Updates zu Lizenzierung/Partnerschaften.