Can-Fite BioPharma Ltd. gab bekannt, dass sich bei einem Patienten mit dekompensierter Leberzirrhose, der im Soroka Medical Center in Israel im Rahmen eines Compassionate Use mit Namodenoson behandelt wurde, die Leberwerte verbessert haben. Dieser Medikamentenkandidat wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie für Patienten mit fortgeschrittenem Leberkrebs und in einer Phase-IIb-Studie für MASH (metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis) eingesetzt. Dekompensierte Zirrhose ist definiert als eine akute Verschlechterung der Leberfunktion bei einem Patienten mit Zirrhose und ist gekennzeichnet durch Gelbsucht, Aszites, hepatische Enzephalopathie, hepatorenales Syndrom oder Varizenblutungen.

Während einige Medikamente die Symptome behandeln können, gibt es keinen therapeutischen Ansatz, der sich als wirksam erwiesen hat, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Im vergangenen Jahr hat Can-Fite am Soroka Medical Center in Beerscheva, Israel, ein Compassionate-Use-Programm für die Behandlung von dekompensierten Patienten mit Namodenoson gestartet. Die erste Patientin, eine 63-jährige Frau mit einer dekompensierten primären biliären Zirrhose, wird nun ein Jahr lang mit Namodenoson behandelt.

Vor der Behandlung mit Namodenoson und trotz bester medizinischer Versorgung ihrer Grunderkrankung entwickelte sie Aszites und wurde mit einer akuten Varizenblutung ins Krankenhaus eingeliefert. Derzeit zeigt die Patientin eine Verbesserung der Leberfunktionstests, der hämatologischen Parameter und der FibroScan-Werte und hat seit Beginn der Behandlung mit Namodenoson keine Dekompensation erlebt. Es ist bekannt, dass Namodenoson bei anderen Leberpathologien leberschützende Wirkungen entfaltet. Phase IIa-Daten bei Patienten mit MASH (Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis) sprachen positiv auf das Medikament an und zeigten entzündungshemmende, antisteatotische und antifibrotische Wirkungen mit einem sehr günstigen Sicherheitsprofil.

Dekompensierte Zirrhose ist definiert als eine akute Verschlechterung der Leberfunktion mit Zirrhose und ist gekennzeichnet durch Gelbsucht, Aszites, hepatische Enzephalopathie, hepatorenales Syndrom oder Varizenblutungen. Während einige Medikamente die Symptome behandeln können, gibt es keinen therapeutischen Ansatz, der das Fortschreiten der Krankheit nachweislich verlangsamt. Im Jahr 2017 litten schätzungsweise 10,6 Millionen Menschen weltweit an einer dekompensierten Zirrhose. Abgesehen von Lebertransplantationen, wenn die dekompensierte Zirrhose ein fortgeschrittenes Stadium erreicht hat, gibt es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten.

Die American Liver Foundation unterstreicht die Notwendigkeit einer wirksamen Behandlung und erklärt, dass es mehr Menschen gibt, die eine Leber benötigen, als zur Verfügung stehen, und dass einige Menschen mehr als 5 Jahre auf der Warteliste für eine Lebertransplantation stehen können. Schätzungen zufolge wird die Behandlung von Leberzirrhose bis 2031 weltweit zu einem Markt von etwa 29,2 Milliarden Dollar werden. Namodenoson ist ein kleines, oral bioverfügbares Medikament, das mit hoher Affinität und Selektivität an den A3-Adenosinrezeptor (A3AR) bindet.

Namodenoson wurde in Phase-II-Studien für zwei Indikationen untersucht: als Zweitlinientherapie für das hepatozelluläre Karzinom und als Behandlung für die metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH). A3AR wird in kranken Zellen stark exprimiert, während die Expression in normalen Zellen gering ist. Diese unterschiedliche Wirkung ist der Grund für das ausgezeichnete Sicherheitsprofil des Medikaments.