Can-Fite BioPharma Ltd. gab bekannt, dass es plant, seinen führenden Arzneimittelkandidaten, Piclidenoson, zur Behandlung des Lowe-Syndroms zu entwickeln. Grundlage dafür sind die jüngsten Wirksamkeitsergebnisse von Dr. Antonella De Matteis, Professorin für Biologie, Abteilung für Molekularmedizin und medizinische Biotechnologie an der Universität Neapel Federico II, und Programmkoordinatorin für Zellbiologie und Krankheitsmechanismen am Telethon-Institut für Genetik und Medizin (TIGEM) in Italien. Can-Fite und die Fondazione Telethon haben eine Vereinbarung über die Zusammenarbeit bei der Entwicklung von Piclidenoson zur Behandlung des Lowe-Syndroms unterzeichnet, das einen hohen medizinischen Bedarf hat und für das es kein Medikament gibt. Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige Organisation, deren Aufgabe es ist, die biomedizinische Forschung zur Diagnose, Heilung und Vorbeugung von genetischen Krankheiten voranzutreiben. 1994 gründete sie TIGEM.

Das Lowe-Syndrom, auch bekannt als okulo-cerebro-renales Syndrom (OCRL), ist eine X-chromosomale genetische Erkrankung, die fast ausschließlich bei Männern auftritt. Es handelt sich dabei um eine Multisystemerkrankung, die durch Sehstörungen einschließlich Trübungen der Augenlinsen (Katarakte), die bereits bei der Geburt vorhanden sind, Nierenprobleme (bestehend aus dem Verlust von Proteinen und gelösten Stoffen im Urin), die sich gewöhnlich im ersten Lebensjahr entwickeln, und Gehirnanomalien, die mit geistigen Behinderungen einhergehen, sowie eine Lebenserwartung von selten mehr als 40 Jahren gekennzeichnet ist. Die Prävalenz des Lowe-Syndroms wird auf etwa 1 zu 500.000 geschätzt. Can-Fite schätzt den gesamten adressierbaren Markt für die Behandlung des Lowe-Syndroms allein in den USA auf etwa 100 Millionen Dollar, basierend auf der Häufigkeit und den Behandlungskosten für andere seltene genetische pädiatrische Syndrome.

Dem Unternehmen sind keine Arzneimittelkandidaten bekannt, die derzeit für die systemische Behandlung des Lowe-Syndroms entwickelt werden. Als seltene genetische pädiatrische Erkrankung könnte das Lowe-Syndrom von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der European Medicines Agency (EMA) als Orphan Drug eingestuft werden, wodurch ein spezieller Entwicklungsstatus zur Beschleunigung der Entwicklung zu geringeren Kosten gewährt wird. Der Orphan Drug Designation der FDA gewährt 7 Jahre Marktexklusivität, Steuergutschriften, den Verzicht auf die Prescription Drug User Fee Amendments Gebühr (derzeit 3,1 Millionen Dollar im Jahr 2022) und Zugang zu zusätzlichen Zuschüssen und Unterstützung durch die FDA.

Piclidenoson für die Behandlung des Lowe-Syndroms könnte auch für den Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher der FDA in Frage kommen, der ein beschleunigtes Prüfverfahren für die Marktzulassung ermöglicht.