Capricor Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für das dritte Quartal 2024 ein Treffen mit dem Unternehmen zum Thema Pre-BLA (Biologics License Application) für Deramiocel (CAP-1002) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) anberaumt hat. Das Ziel von Capricor bei diesem Treffen ist es, die Pläne für die Einreichung des BLA-Antrags auf der Grundlage aller derzeit verfügbaren Daten zu finalisieren und gemeinsam mit der FDA den Zeitplan für die Einreichung des BLA-Antrags festzulegen. Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine verheerende genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Schwäche und chronische Entzündung der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur gekennzeichnet ist und im mittleren Alter von etwa 30 Jahren tödlich endet.

Es wird geschätzt, dass DMD bei etwa einer von 3.500 männlichen Geburten auftritt und dass die Zahl der Patienten in den Vereinigten Staaten auf etwa 15.000 bis 20.000 geschätzt wird. Die Pathophysiologie der DMD wird durch die gestörte Produktion von funktionellem Dystrophin bestimmt, das normalerweise als Strukturprotein im Muskel fungiert. Die Verringerung des funktionellen Dystrophins in den Muskelzellen führt zu erheblichen Zellschäden und letztlich zum Absterben der Muskelzellen und zu einem fibrotischen Ersatz.

Die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt und es gibt keine Heilung.