Capricor Therapeutics gab bekannt, dass es eine Partnerschaft mit dem an der TYO notierten japanischen Pharmaunternehmen Nippon Shinyaku Co. Ltd. für die exklusive Vermarktung und den Vertrieb von Capricors führendem Vermögenswert CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen neuromuskulären Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, in den Vereinigten Staaten eingegangen ist. Capricors firmeneigene Zelltherapie CAP-1002 besteht aus menschlichen allogenen Kardiosphärenzellen, die bei Patienten mit DMD positive Ergebnisse gezeigt haben. Der Wirkmechanismus von CAP-1002 ist immunmodulatorisch und regenerativ, und seine breite Anwendbarkeit macht es für Patienten unabhängig von der genetischen Mutation geeignet. HOPE-Duchenne und HOPE-2, die klinischen Studien der Phasen 1 und 2, in denen CAP-1002 zur Behandlung von DMD-Patienten im Spätstadium eingesetzt wurde, zeigten statistisch signifikante Verbesserungen der Funktion der oberen Gliedmaßen und/oder des Herzens in den Behandlungsgruppen. HOPE-3, die klinische Studie der Phase 3, die im Rahmen dieser Partnerschaft unterstützt wird, wird in Kürze beginnen und voraussichtlich die entscheidende Studie für CAP-1002 bei DMD sein. Der regulatorische Weg für CAP-1002 wird durch die RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) sowie die Orphan Drug Designation unterstützt. Sollte Capricor von der FDA die Marktzulassung für CAP-1002 erhalten, wäre Capricor aufgrund der Einstufung als seltene pädiatrische Erkrankung berechtigt, einen Priority Review Voucher zu erhalten. Im Rahmen der Vereinbarung wird Capricor für die Durchführung von HOPE-3 sowie für die Herstellung von CAP-1002 verantwortlich sein. Nippon Shinyaku wird für den Vertrieb von CAP-1002 in den Vereinigten Staaten verantwortlich sein. Capricor wird ein kommerzielles Produkt an Nippon Shinyaku verkaufen und darüber hinaus einen bedeutenden, zweistelligen Anteil am Produktumsatz sowie zusätzliche entwicklungs- und umsatzbasierte Meilensteinzahlungen erhalten. Capricor erhält eine Vorauszahlung von 30 Mio. USD und potenzielle zusätzliche Meilensteinzahlungen von bis zu 705 Mio. USD.