Captor Therapeutics S.A. gab präklinische Proof-of-Concept-Daten zu einem seiner wichtigsten Pipeline-Projekte mit der Bezeichnung CT-01 bekannt, das sich auf die Entwicklung einer TPD-Therapie für Leberzellkarzinome konzentriert. Die In-vivo-Konzeptnachweisdaten bestätigen die starke Antitumoraktivität von zwei CT-01-Leitwirkstoffen in einem Leberkrebs-Xenograft-Modell für Mäuse und zeigen, dass die orale Verabreichung dieser beiden CT-01-Kandidaten zu einer vollständigen Rückbildung des Tumors in einem Hep 3B2.1-7-Mausmodell für HCC führt. Eine starke und vergleichbare Wirksamkeit wurde in beiden therapeutischen Gruppen (100mg/kg bid und 300mg/kg bid) nachgewiesen. Gleichzeitig belegen die Daten die Verträglichkeit der beiden CT-01-Kandidaten, da keine behandlungsbedingte Toxizität beobachtet wurde. CT-01 ist nach den positiven pharmakologischen Ergebnissen des CT-03-Projekts das zweite Pipeline-Projekt von Captor Therapeutics, das kürzlich In-vivo-Daten vorgelegt hat. Beide In-vivo-Daten sind ein weiterer Beleg für das Potenzial der Optigrade-Plattform des Unternehmens für den gezielten Proteinabbau zur Entdeckung und Entwicklung von molekularen Klebstoff- und bifunktionalen Abbauprodukten mit guten medikamentösen Eigenschaften gegen hochwertige Ziele. Ziel des Projekts CT-01 ist es, auf der Grundlage der Technologie des gezielten Proteinabbaus einen Arzneimittelkandidaten zu entwickeln, der das Fortschreiten des Leberzellkarzinoms aufhalten und den Patienten möglicherweise erhebliche Vorteile bieten kann. Das Leberzellkarzinom, eine Form von Leberkrebs, stellt einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf dar, da die meisten Patienten erst in einem späten Stadium der Krankheit diagnostiziert werden und die derzeitigen Behandlungen nur begrenzte Vorteile in Bezug auf die Gesamtüberlebensrate bringen. Mit etwa 700 000 neuen Fällen pro Jahr ist HCC die zweithäufigste Ursache für Krebssterblichkeit. Bei Patienten, die frühzeitig diagnostiziert werden, bleibt die chirurgische Entfernung des Tumors die einzige wirksame Therapie. Bei inoperablem HCC ist das beste berichtete Ergebnis die Kombination von Atezolizumab plus Bevacizumab, bei der in der IMbrave150-Studie ein medianes Gesamtüberleben von 19,2 Monaten und eine Gesamtansprechrate von 29,8 % berichtet wurden, was darauf hinweist, dass nach wie vor ein großer Bedarf an neuen Behandlungen besteht.