Caribou Biosciences, Inc. gab ein Update auf der Grundlage des Feedbacks der U.S. Food and Drug Administration (FDA) im Anschluss an die jüngste Kommunikation und ein klinisches Treffen vom Typ B bezüglich des CB-010 Entwicklungsprogramms. Das Unternehmen hat die Rückmeldung der FDA zu einer randomisierten, kontrollierten Phase-3-Studie für CB-010 erhalten, einer allogenen Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie, die für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r LBCL) in der Zweitlinie entwickelt wird. Die FDA erklärte, dass der von Caribou vorgeschlagene Vergleichsarm einer platinbasierten Immunochemotherapie, gefolgt von einer Hochdosis-Chemotherapie (HDCT) und einer autologen Stammzelltransplantation (ASCT), akzeptabel ist.

Im Rahmen der laufenden Phase-1-Studie ANTLER nimmt Caribou aufgrund vielversprechender Daten aus dem Dosissteigerungsabschnitt der Studie LBCL-Patienten in der Zweitlinientherapie in die Studie auf. Derzeit sind 22 Standorte in den USA und der erste internationale Standort in Australien aktiv, weitere Standorte werden in den USA und weltweit aktiviert. Soweit Caribou weiß, ist CB-010 die erste allogene Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie, die in der Zweitlinientherapie von LBCL untersucht wird, und sie hat von der FDA die Zulassungen für Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track und Orphan Drug erhalten.

Im zweiten Quartal 2024 plant das Unternehmen, erste Daten zur Dosissteigerung aus der ANTLER-Studie vorzulegen und die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) für CB-010 bekannt zu geben. Caribou plant, mit dieser RP2D bis zum Jahresende 2024 eine Phase-3-Zulassungsstudie zu initiieren. CB-010 ist der führende Produktkandidat aus Caribous allogener CAR-T-Zelltherapie-Plattform und wird bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphom (r/r B-NHL) untersucht.

In die laufende Phase-1-Studie ANTLER nimmt Caribou Patienten mit großzelligem B-Zell-Lymphom (LBCL) in der Zweitlinientherapie auf, die verschiedene Subtypen des aggressiven r/r B-NHL (DLBCL NOS, PMBCL, HGBL, tFL und tMZL) umfassen. CB-010 ist eine allogene Anti-CD19 CAR-T Zelltherapie, die mit der Cas9 CRISPR Hybrid RNA-DNA (chRDNA) Genom-Editing Technologie entwickelt wurde. Soweit Caribou weiß, ist CB-010 die erste allogene CAR-T-Zelltherapie in der Klinik mit einem PD-1-Knockout, einer Genom-Editing-Strategie, die die Antitumoraktivität verbessern soll, indem sie die vorzeitige Erschöpfung der CAR-T-Zellen begrenzt.

Außerdem ist CB-010 nach Kenntnis von Caribou die erste allogene Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie, die in der Zweitlinientherapie von LBCL untersucht wurde und die von der FDA als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track und Orphan Drug eingestuft wurde.