CARsgen Therapeutics Holdings Limited gab bekannt, dass die ersten Ergebnisse der laufenden First-in-Human-Studie mit CT071 auf dem 29. Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) vorgestellt wurden. Bis zum 28. Februar 2024 wurden 10 Patienten mit CT071 behandelt - 7 Patienten mit 1,0×105 Zellen/kg und 3 Patienten mit 3,0×105 Zellen/kg. Von ihnen hatten 80% eine Hochrisiko-Zytogenetik, 30% hatten ein oder mehrere extramedulläre Plasmozytome (EMD) und 40% befanden sich im R-ISS-Stadium III.

Es handelte sich um eine stark vorbehandelte Population mit im Median 5 vorangegangenen Therapielinien, darunter 90%, die refraktär auf eine Zweiklassen-Therapie, 70% auf eine Dreiklassen-Therapie und 40% auf eine Penta-Therapie waren, 50% hatten eine autologe Stammzelltransplantation erhalten und 20% waren zuvor mit BCMA/CD19 dual-targeting CAR T-Zellen behandelt worden. Keiner der an der Studie teilnehmenden Patienten benötigte eine Überbrückungstherapie, da die Herstellung sehr schnell vonstatten ging. Die mediane Nachbeobachtungszeit zum Zeitpunkt des Cut-offs der Daten betrug 4,07 Monate (Bereich: 2,8-7,4).

Es gab keine Ereignisse des Zytokinfreisetzungssyndroms (CRS) des Grades 3 oder höher. Es wurde kein Immuneffektorzellen-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) beobachtet. Es traten keine unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse oder dosislimitierende Toxizität (DLT) auf.

Bei vier Patienten traten behandlungsbedingte SAE auf, darunter Lungenentzündung (n=1), verminderter Appetit (n=1) und Thrombozytopenie (n=2), und alle erholten sich. Die Gesamtansprechrate betrug 90%, darunter 5 Patienten (50%) mit stringentem kompletten Ansprechen (sCR), 2 Patienten (20%) mit sehr gutem teilweisen Ansprechen (VGPR) und 2 Patienten (20%) mit teilweisem Ansprechen (PR). Alle 9 Patienten mit auswertbarer MRD-Bewertung in Woche 4 erreichten MRD-Negativität (10-6 Schwellenwert), darunter alle 5 Patienten mit sCR/CR.

Die pharmakokinetische Analyse zeigte eine robuste Zellexpansion und Persistenz mit einer medianen Tmax von 14 Tagen (Bereich: 12-28) und einer medianen Cmax von 32280,5 Kopien/µg gDNA (Bereich: 8372-106060).