Die Cellular Biomedicine Group Inc. gab bekannt, dass die Food and Drug Administration (FDA) C-CAR039, eine neuartige autologe, biospezifische CAR-T-Therapie, die sowohl auf CD19- als auch auf CD20-Antigene abzielt, sowohl die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation als auch die Fast Track Designation für die Behandlung von Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) erteilt hat. Frühe klinische Ergebnisse von C-CAR039 aus einer von Prüfärzten initiierten Studie (IIT), die an mehreren Standorten in China durchgeführt wurde, zeigen eine vielversprechende Wirksamkeit und günstige Sicherheitsdaten von C-CAR039 bei r/r B-Zell-NHL. Bis zum 20. April 2021 erhielten insgesamt 34 Patienten eine Zelltherapie mit C-CAR039, wobei 28 Patienten für Sicherheitsanalysen und 27 Patienten für Wirksamkeitsanalysen auswertbar waren. Das Durchschnittsalter der Patienten lag bei 55,5 Jahren, und 75 % hatten Krebs im Ann-Arbor-Stadium III/IV. Die Patienten hatten im Median drei vorherige Therapielinien. Eine Überbrückungstherapie wurde bei 17,9 % der Patienten durchgeführt. Die beste Gesamtansprechrate (ORR) wurde mit 92,6 % angegeben, mit einer vollständigen Ansprechrate (CRR) von 85,2 %. Die mediane Zeit bis zum Ansprechen betrug 1,0 Monate, und bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 7 Monaten befanden sich 74,1 % der Patienten weiterhin in kompletter Remission. Die geschätzte 6-monatige progressionsfreie Überlebensrate betrug 83,2 % (95 % CI, 69,1 %-100,0 %). Ein Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) trat bei 96 % der Patienten auf. Bei 92 % der CRS handelte es sich um Grad 1/2, und nur 1 Patient hatte Grad 3 CSR. Ein Immuneffektorzellen-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom trat bei 2 Patienten mit Grad 1 auf, und in der Studie wurden keine neurologischen Ereignisse = Grad 2 gemeldet.