Charles River Laboratories International, Inc. gab eine Zusammenarbeit mit Axovia Therapeutics Ltd. im Bereich der Auftragsentwicklung und -herstellung von Plasmid-DNA (CDMO) bekannt. Charles River wird qualitativ hochwertige Plasmide herstellen, um die Entwicklung von Axovias Gentherapien für Ziliopathien, einschließlich des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS), einer Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und ohne Heilung, zu unterstützen. Axovias führendes Programm AXV101 ist eine Gentherapie auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV9), die auf die mit BBS verbundene Netzhautdystrophie abzielt. In präklinischen Studien für BBS veränderte die neuartige Gentherapie die zugrunde liegende Krankheit, indem sie den Verlust der Sehkraft durch Aufhalten der Netzhautdegeneration aufhielt und die BBS-bedingte Gewichtszunahme und die Entwicklung von Fettleibigkeit stoppte.

Axovia hat von der FDA den Status eines Orphan Drug und einer seltenen pädiatrischen Erkrankung erhalten. Axovia wird die etablierte Plasmid-Plattform eXpDNA? von Charles River und die erstklassige Expertise in der Produktion von Plasmid-DNA nutzen. Dazu gehört auch das HQ-Plasmid, das die wichtigsten Merkmale der GMP-Herstellung (Good Manufacturing Practice) mit einer schnellen Durchlaufzeit kombiniert, um die Zeit bis zur Klinik zu verkürzen. In den letzten Jahren hat Charles River sein Zell- und Gentherapie-Portfolio erheblich erweitert, um komplexe Lieferketten zu vereinfachen und die wachsende Nachfrage nach Plasmid-DNA, viralen Vektoren und Zelltherapie-Dienstleistungen zu decken.

In Kombination mit den bestehenden Testmöglichkeiten des Unternehmens bietet Charles River eine umfassende Lösung für neuartige Therapien vom Konzept bis zur Heilung.