Cingulate Inc. gab positive Ergebnisse der Phase-3-Studie mit seinem Hauptprodukt CTx-1301 (Dexmethylphenidat) für Erwachsene bekannt. CTx-1301 ist ein neuartiges Prüfpräparat, das als echtes, einmal täglich einzunehmendes Stimulans zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung (ADHS) entwickelt wird und von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassen wurde. Die Phase-3-Studie CTx-1301-022 (NCT05631626), in der die Wirksamkeit und Sicherheit sowie der Wirkungseintritt und die Wirkungsdauer von CTx-1301 bei 21 Erwachsenen (Altersspanne: 18-55 Jahre) mit ADHS in einem Labor untersucht wurden, zeigte einen bedeutenden Trend zur Verbesserung der ADHS-Symptome mit einem raschen Wirkungseintritt und einer ganztägigen Wirkungsdauer. Nach einer 5-wöchigen Phase der Dosisoptimierung wurden die Probanden entweder auf ihre optimierte Dosis von CTx-1301 oder auf Placebo randomisiert.

Die Probanden, die nach dem Zufallsprinzip auf ihre optimierte Dosis von CTx-1301 gesetzt wurden, zeigten Verbesserungen beim Permanent Product Measure of Performance (Effektgröße 0,88 bis 2,6; mit einem Durchschnitt von 1,79) im Vergleich zu den Probanden, die auf Placebo gesetzt wurden. Die Gesamteffektgröße zeigte einen Trend zur Signifikanz mit einem p-Wert von 0,089 trotz der bescheidenen Stichprobengröße. Eine von Faraone und Glatt (Clinical Psychiatry 71:6, Juni 2010) durchgeführte Meta-Analyse von 11 veröffentlichten Studien mit lang wirkenden Stimulanzien bei Erwachsenen ergab eine durchschnittliche Effektgröße von 0,73 (ungefähre Spanne 0,5 bis 0,9).

Bei den mit CTx-1301 behandelten Probanden wurde nach 30 Minuten eine Effektgröße von 1,41 und nach 16 Stunden eine Effektgröße von 0,98 festgestellt. Die Effektgröße gibt das Ausmaß der Veränderung eines Ergebnisses oder die Stärke einer Beziehung an, die praktische Signifikanz. Die praktische Signifikanz zeigt, dass der Effekt groß genug ist, um in der realen Welt von Bedeutung zu sein.

Je größer die Effektgröße, desto aussagekräftiger ist das Ergebnis. Darüber hinaus war der sekundäre Endpunkt, die Clinical Global Impression Scale für den Schweregrad der Erkrankung, mit einem Rückgang des Schweregrads der Erkrankung bei den Probanden verbunden, die nach dem Zufallsprinzip mit CTx-1301 im Vergleich zu Placebo behandelt wurden. Dies ist bemerkenswert, da der Zweck dieser Studie darin bestand, Schätzungen der Effektgröße zu erhalten, und nicht erwartet wurde, dass signifikante Behandlungsunterschiede beobachtet werden würden.

CTX-1301 wurde gut vertragen. Bei 9% der Probanden, die auf CT-x-1301 randomisiert wurden, traten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auf, während bei 30% der Probanden, die auf Placebo randomisiert wurden, TEAEs auftraten. Die von den Patienten berichteten Ergebnisse zur Gesamtzufriedenheit mit CTx-1301 im Vergleich zu den vorherigen ADHS-Medikamenten der Probanden waren positiv. Die vollständigen Ergebnisse der Phase 3-Studie mit CTx-1301-022, einschließlich der Sicherheitsdaten und der von den Patienten berichteten Ergebnisse aus einem Fragebogen vor und nach der Studie, werden zur Präsentation auf den nächsten medizinischen Kongressen eingereicht.

Neben der Phase-3-Studie zur Dosisoptimierung bei Erwachsenen plant Cingulate, noch in diesem Monat eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie mit fixer Dosierung bei Kindern und Jugendlichen und im August 2023 eine Studie zur Dosisoptimierung bei pädiatrischen Patienten zu beginnen. Wenn die klinischen Ergebnisse der Phase-3-Studien positiv ausfallen, plant Cingulate, Mitte 2024 einen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) für CTx-1301 gemäß Abschnitt 505(b)(2) einzureichen.