Curis, Inc. gab aktualisierte Daten aus der laufenden TakeAim Leukämie-Studie (CA-4948-102) bei rezidivierter/refraktärer (R/R) AML bekannt, die auf den ASCO- und EHA-Konferenzen vorgestellt werden. Diese Aktualisierung umfasst Daten für 25 neue Patienten in den Kohorten mit FLT3-Mutation (FLT3m) und U2AF1/SF3B1-Spleißfaktor-Mutation (SFm), die weniger als 3 Therapielinien erhalten hatten und mit Emavusertib als Monotherapie in der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) von 300 mg BID behandelt wurden. FLT3m-Kohorte ?

12 bisher eingeschlossene rezidivierte/refraktäre Patienten: 12 R/R AML-Patienten mit FLT3m wurden mit Emavusertib behandelt. Zu den vorherigen Therapien gehörten Venetoclax (8/12), hypomethylierende Mittel oder HMA (9/12) und FLT3-Inhibitoren (9/12). Vorläufige Daten zeigen 6 objektive Reaktionen bei 11 Patienten, die für eine Reaktion in Frage kommen: 3 komplette Remissionen (CR), 1 CR mit partieller hämatologischer Erholung (CRh) und 2 morphologisch leukämiefreie Zustände (MLFS) mit einer Behandlungsdauer von 46-324 Tagen.

4 Patienten sind zum Zeitpunkt der Datenerhebung in Behandlung, darunter 1 CRh und 1 MLFS. 3 von 3 Patienten, die naiv auf die Behandlung mit FLT3i reagierten, erreichten ein objektives Ansprechen (2 CR, 1 MLFS). 3 von 8 Patienten, bei denen während oder nach einer früheren FLT3i-Behandlung eine Progression auftrat, erreichten ein objektives Ansprechen (1 CR, 1 CRh, 1 MLFS).

1 Patient ist für das Ansprechen nicht auswertbar. Alle Responder zeigten eine vollständige Normalisierung der Blastenzahl im Knochenmark. Bei einem dieser Patienten wurde eine allogene Stammzelltransplantation durchgeführt.

Das Ansprechen wurde in dieser Population schnell erreicht, wobei 5 von 6 Ansprechen innerhalb eines Behandlungszyklus auftraten. SFm-Kohorte ? 20 bisher aufgenommene rezidivierte/refraktäre Patienten: 20 R/R AML-Patienten mit SFm wurden mit Emavusertib behandelt.

Vorherige Therapien waren Venetoclax (18/20) und HMA (17/20). Vorläufige Daten zeigen, dass 4 von 18 ansprechbaren Patienten in dieser Population ein objektives Ansprechen (CR/CRh/MLFS) erreicht haben. 8 von 20 Patienten befinden sich zum Zeitpunkt des Datenschnitts in der Behandlung, darunter 1 MLFS-Patient und 3 Patienten, die nicht auf die Behandlung ansprachen und eine erhöhte Neutrophilenzahl aufwiesen.

Alle 4 Responder (1 CR, 2 CRh, 1 MLFS) hatten zuvor eine Behandlung mit einem HMA erhalten; 3 von ihnen hatten zuvor auch eine Behandlung mit Venetoclax erhalten. 3 weitere Patienten, die nicht ansprachen, befinden sich in der Behandlung und haben erhöhte Neutrophilenzahlen gezeigt. 2 Patienten sind für das Ansprechen nicht auswertbar.

Alle Patienten, die auf die Behandlung ansprachen, zeigten eine vollständige Normalisierung der Blastenzahl im Knochenmark. Bei einem dieser Patienten wurde eine allogene Stammzelltransplantation durchgeführt.