Cyclerion Therapeutics, Inc. gab die Fortschritte bei der klinischen Entwicklung von CY6463, seinem Hauptprogramm, bekannt. Mitochondriale Enzephalomyopathie, Laktatazidose und schlaganfallartige Episoden (MELAS). Die MELAS-Studie (NCT04475549) ist eine offene, einarmige Studie zur oralen, einmal täglichen Gabe von CY6463 bei Erwachsenen ab 18 Jahren mit MELAS.

Die Studie umfasst Messungen der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und explorativer pharmakodynamischer Effekte, einschließlich MRT und verschiedener krankheitsrelevanter Biomarker. Die Rekrutierung für die Studie ist abgeschlossen, und die ersten Daten werden für das zweite Quartal 2022 erwartet. Kognitive Beeinträchtigung im Zusammenhang mit Schizophrenie (CIAS).

Bei der CIAS-Studie (NCT04972227) handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen von einmal täglich oral verabreichtem CY6463 bei Erwachsenen im Alter von 18-50 Jahren mit der Diagnose Schizophrenie. Die Studie umfasst Messungen der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik, einschließlich einer breiten Batterie von EEG-basierten Bewertungen und einer computergestützten Batterie von kognitiven Leistungstests. Die Rekrutierung für die Studie ist abgeschlossen, und die ersten Daten werden für das dritte Quartal 2022 erwartet.

Alzheimer-Krankheit mit vaskulärer Pathologie (ADv). Bei der ADv-Studie (NCT04798989) handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Studie zur oralen, einmal täglichen Einnahme von CY6463 über einen Zeitraum von zwölf Wochen. Die Studienteilnehmer müssen eine bestätigte Pathologie der Alzheimer-Krankheit aufweisen, wie sie durch PET- oder CSF-Biomarker bestimmt wird, sowie kardiovaskuläre Risikofaktoren und eine leichte bis mittelschwere subkortikale Erkrankung der kleinen Gefäße, wie sie durch MRT bestimmt wird.

Die Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bewerten sowie die Auswirkungen von CY6463 auf verschiedene krankheitsrelevante pharmakodynamische Biomarker (z. B. EEG, MRT, neuroinflammatorische Biomarker) und die kognitive Leistungsfähigkeit untersuchen. Die ADv-Studie ist aktiv, und die Rekrutierung läuft.