CytoDyn Inc. hat eine neue präklinische Studie an nicht-menschlichen Primaten angekündigt, in der der mögliche Einsatz einer Gentherapie auf der Grundlage des experimentellen monoklonalen Antikörpers Leronlimab bei HIV untersucht werden soll. Die Studie wird von Dr. Jonah Sacha von der Oregon Health & Science University (OHSU) geleitet, der auch als wissenschaftlicher Berater von CytoDyn fungiert. Die Studie wird durch einen fünfjährigen Zuschuss des National Institute of Allergy and Infectious Diseases der National Institutes of Health (NIH) in Höhe von bis zu 5 Millionen Dollar an die OHSU finanziert.

Mit dem Zuschuss werden die Entwicklung und die präklinische Erforschung einer Gentherapie mit einer einzigen Injektion finanziert, die für die Leronlimab-Proteinsequenz kodiert und über einen AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus) verabreicht wird. In der Studie wird untersucht, ob dieser Gentherapieansatz das Potenzial für eine funktionelle Heilung und eine anhaltende Virusunterdrückung bei Menschen mit HIV hat, ohne dass sie für den Rest ihres Lebens Medikamente einnehmen müssen. Leronlimab hat gezeigt, dass es einen CCR5-defizienten Spender pharmakologisch nachahmen kann, indem es die verfügbaren CCR5-Moleküle besetzt.

Leronlimab ist ein Protein, und das Ziel der Forschung an der OHSU ist es, eine Gentherapie zu entwickeln, die das Gen, das für das Leronlimab-Protein kodiert, exprimiert. Für diese Gentherapie wird auch eine neue Verabreichungsform benötigt. Mit dem Zuschuss wird die Entwicklung neuartiger synthetischer AAV-Vektoren finanziert, die spezifisch für T- und B-Zellen sind und die langfristige Expression von Leronlimab durch körpereigene T- und B-Zellen ermöglichen sollen.

Ein neuartiger AAV-Vektor kann auch die künftige Entwicklung anderer Anti-HIV-Ansätze unterstützen, darunter CRISPR-Cas9, chimäre Antigenrezeptoren und breit neutralisierende Antikörper, da er diese Therapeutika an den entsprechenden Immunzelltyp liefern kann. Das angestrebte Ergebnis dieser Forschung ist die Entwicklung einer sicheren und wirksamen einmaligen Injektion, die die HIV-Replikation langfristig unterdrückt und die häufige Verabreichung einer antiretroviralen Therapie überflüssig macht.