Freeline Therapeutics Holdings plc gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (IND) für FLT201 als Gentherapie zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 genehmigt hat. FLT201 besteht aus einem wirksamen, rational entwickelten AAV-Kapsid (AAVS3), das eine Expressionskassette enthält, die für eine neuartige Glukozerebrosidase-Variante (GCasevar85) unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors kodiert. GCasevar85 enthält zwei neue Aminosäure-Substitutionen gegenüber der menschlichen Wildtyp-GCase, was zu einer 20-fachen Verlängerung der GCase-Halbwertszeit bei lysosomalen pH-Bedingungen führt, aber zu ähnlichen katalytischen Parametern wie bei der Wildtyp-GCase und der Enzymersatztherapie (ERT). Freeline hat Ende 2021 in Europa mit der Phase-1/2-Dosisfindungsstudie für FLT201 begonnen und geht davon aus, dass in der ersten Hälfte des Jahres 2022 zwei Patienten in der ersten Dosis-Kohorte behandelt werden, wobei erste Sicherheits- und Biomarker-Daten aus der ersten Kohorte für das dritte Quartal 2022 erwartet werden. Das Unternehmen geht davon aus, dass es vor Jahresende 2022 Daten zu allen verabreichten Patienten, einschließlich derer, die im dritten Quartal verabreicht wurden, vorlegen kann.